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Investing.com -- As ações da Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) subiram 27% após a divulgação de dados clínicos iniciais positivos de seu candidato a terapia gênica de próxima geração para Duchenne, SGT-003. A empresa relatou resultados encorajadores do ensaio clínico INSPIRE DUCHENNE Fase 1/2, que incluiu expressão média de microdistrofina de 110% entre os três primeiros participantes, e melhorias significativas em vários biomarcadores de saúde muscular.
Os dados do ensaio, divulgados em 18.02.2025, também sugeriram potenciais benefícios cardíacos da terapia. A empresa mencionou que o SGT-003 foi bem tolerado, sem eventos adversos graves observados até 11.02.2025. Os resultados promissores geraram otimismo entre os investidores, levando a uma forte alta no preço das ações da empresa.
A Solid Biosciences também anunciou a precificação de uma oferta subscrita de ações e warrants pré-financiados, que deve aliviar quaisquer preocupações de financiamento no curto prazo. O CEO da empresa, Bo Cumbo, expressou satisfação com os resultados do ensaio, destacando a análise abrangente e a potencial expressão best-in-class do transgene microdistrofina.
Analistas observaram as implicações dos dados para o cenário de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O analista da Truist, Joon Lee, M.D., Ph.D., comentou sobre a importância das descobertas: "dados de 3 pacientes com DMD com pelo menos 90 dias de acompanhamento foram compartilhados apontando para o perfil best-in-class do SGT-003." Lee também destacou os impressionantes níveis de expressão da proteína microdistrofina e outros biomarcadores que sugerem que o SGT-003 poderia demonstrar benefício clínico em estudos futuros.
O analista da Leerink Partners, Joseph P. Schwartz, também opinou, afirmando que os dados provisórios tornam o SGT-003 "um forte concorrente" na DMD em comparação com os principais competidores. Schwartz acredita que o programa DMD é apenas o começo para a Solid Biosciences, com potencial para que seu pipeline cardíaco impulsione o crescimento da empresa além da DMD.
O ensaio INSPIRE DUCHENNE continua em andamento, com a empresa planejando tratar aproximadamente 20 participantes até o quarto trimestre de 2025. A Solid Biosciences pretende solicitar uma reunião com o FDA em meados de 2025 para discutir o potencial de uma via de aprovação acelerada para o SGT-003, o que poderia acelerar a disponibilidade da terapia para os pacientes em caso de sucesso.
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