As ações da uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) experimentaram um notável aumento de 100% nas negociações pré-mercado hoje, após o anúncio da empresa sobre um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA referente à via de Aprovação Acelerada para seu produto de terapia gênica, AMT-130, direcionado à doença de Huntington.
A uniQure, líder em terapia gênica, confirmou seu alinhamento com a FDA sobre aspectos cruciais da via de Aprovação Acelerada do AMT-130. O Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos (CBER) da FDA tem mantido discussões colaborativas com a uniQure, levando a este consenso. "Nosso alinhamento reflete a solidez de nossos dados e as discussões colaborativas com a equipe e a alta administração do CBER da FDA", expressou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. Ele ainda ressaltou a importância deste marco para as pessoas afetadas pela doença de Huntington, enfatizando o compromisso da empresa em fornecer esta terapia potencialmente transformadora.
O acordo foi alcançado durante uma reunião do tipo B de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) com a FDA no final de novembro. A FDA concordou que os dados atuais do estudo de Fase I/II, comparados com um controle externo de história natural, poderiam formar a base principal para uma Solicitação de Licença Biológica (BLA) sob a via de Aprovação Acelerada. Este arranjo potencialmente elimina a necessidade de estudos adicionais antes da submissão da BLA. A FDA também reconheceu que o cUHDRS, um endpoint clínico intermediário, e reduções nos níveis de cadeia leve de neurofilamento (NfL) no líquido cefalorraquidiano (LCR) poderiam ser usados como evidências de suporte do benefício terapêutico do AMT-130.
A uniQure recebeu a designação RMAT para o AMT-130 da FDA em maio de 2024, indicando o potencial da terapia para atender às necessidades médicas não atendidas no tratamento da doença de Huntington. Dados provisórios apresentados em julho de 2024 mostraram resultados promissores, com pacientes tratados demonstrando uma desaceleração durável e dependente da dose na progressão da doença e redução nos níveis de NfL no LCR após 24 meses.
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