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Investing.com — A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu designação de medicamento órfão a um tratamento para linfoma folicular desenvolvido pela Crispr Therapeutics, Inc. Esta designação foi concedida em 04 de abril de 2025 às células CAR T geneticamente modificadas por CRISPR/Cas9 alogênicas que têm como alvo o antígeno CD19.
O tratamento, que ainda não foi aprovado pela FDA para indicação órfã, é projetado para combater o câncer. Ele utiliza células T derivadas de doadores saudáveis, que são geneticamente modificadas para expressar um Receptor de Antígeno Quimérico (CAR) que reconhece o CD19. O CD19 é uma proteína encontrada nas células B, e as modificações genéticas nas células T são projetadas para prevenir a rejeição pelo sistema imunológico do receptor.
As células CAR-T alogênicas usadas neste tratamento são derivadas de células T de doadores saudáveis, diferentemente das células CAR-T autólogas, que são derivadas das próprias células do paciente. A designação de medicamento órfão tem como objetivo incentivar o desenvolvimento de tratamentos para doenças ou condições raras.
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