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A Novartis (SIX:NOVN) AG relatou que um estudo avançado demonstrou que seu novo medicamento experimental melhorou a função motora em crianças que sofrem de uma forma de atrofia muscular espinhal. As crianças envolvidas no estudo têm uma variante da doença conhecida como tipo 2, tinham pelo menos dois anos de idade, podiam sentar-se sem ajuda, mas nunca haviam andado de forma independente.
As ações da Novartis permaneceram praticamente inalteradas no início das negociações em Zurique. No último ano, a ação registrou um ganho de 4,4%.
O novo tratamento compartilha o ingrediente ativo com a terapia genética Zolgensma da Novartis, que foi introduzida há cinco anos como a primeira cura potencial para bebês com atrofia muscular espinhal. O novo medicamento, no entanto, seria administrado de forma diferente e direcionado a crianças mais velhas.
Quando foi lançado, o Zolgensma foi precificado em 2,1 milhões de dólares nos EUA, tornando-se o primeiro medicamento a custar mais de 1 milhão de dólares. O alto custo dessas terapias é justificado pelas farmacêuticas devido ao seu potencial de salvar vidas em doenças raras.
A empresa farmacêutica suíça planeja apresentar resultados detalhados do ensaio em uma reunião médica no próximo ano e discutir as descobertas com os reguladores. O medicamento foi comparado a um controle simulado, um procedimento projetado para imitar a administração de um medicamento experimental que não fornece o tratamento ativo.
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