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Na quarta-feira, 10 de setembro de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) apresentou na 23ª Conferência Global Anual de Saúde da Morgan Stanley, detalhando sua transição estratégica de uma entidade deficitária para uma empresa lucrativa. A discussão, liderada pelo CFO Jeff Poulton, destacou desenvolvimentos significativos na franquia de transtirretina (TTR), particularmente no mercado de cardiomiopatia. Apesar de enfrentar desafios como mudanças regulatórias, a Alnylam está otimista sobre sua estratégia financeira e crescimento futuro.
Principais destaques
- A Alnylam está focada na transição para a lucratividade com forte ênfase na franquia TTR.
- O lançamento bem-sucedido do AMVUTTRA para cardiomiopatia TTR impulsionou significativamente o crescimento de receita.
- A empresa está explorando expansão internacional, particularmente no Japão e Alemanha.
- A Alnylam está utilizando inteligência artificial para aumentar a eficiência comercial e de pesquisa.
- O desempenho comercial do AMVUTTRA é visto como um catalisador-chave para o crescimento futuro.
Resultados financeiros
- Refinanciamento de Notas Conversíveis: A Alnylam emitiu US$ 575 milhões em notas conversíveis para gerenciar o risco de diluição, protegendo contra diluição até um preço de ação superior a US$ 800 nos próximos três anos.
- Crescimento de receita: A franquia TTR contribuiu com mais de US$ 550 milhões para a orientação de receita atualizada de US$ 575 milhões para o ano.
- Volume de pacientes: Aproximadamente 1.400 pacientes comerciais nos EUA estão em terapia com AMVUTTRA para cardiomiopatia.
Atualizações operacionais
- Lançamento para Cardiomiopatia TTR: O acesso rápido nos níveis de provedores e pagadores foi amplamente concluído em 170 sistemas de saúde nos EUA.
- Utilização do tratamento: Inicialmente usado como tratamento de segunda linha, o AMVUTTRA agora está equilibrado entre uso de primeira e segunda linha.
- Progresso do pipeline: Avanços significativos em programas de pipeline como mivelsiran e zilebesiran, com lançamentos previstos para cerca de 2030.
Perspectivas futuras
- Posicionamento de primeira linha: A Alnylam visa estabelecer o AMVUTTRA como o tratamento preferido de primeira linha para cardiomiopatia TTR.
- Expansão internacional: Planos para lançamento no Japão e Alemanha no segundo semestre do ano, com expansão adicional na Europa em 2026.
- Impulsionadores de crescimento a longo prazo: Foco no aumento das taxas de diagnóstico e tratamento no mercado de cardiomiopatia TTR.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Cenário regulatório: Sem mudanças significativas nas interações com o FDA; monitoramento de políticas MFN e tarifas, com risco limitado devido à presença de fabricação baseada nos EUA.
- Caminho de catalisadores: O desempenho comercial do AMVUTTRA e desenvolvimentos de pipeline em programas de SNC são catalisadores-chave futuros.
Para insights mais detalhados, consulte a transcrição completa da conferência abaixo.
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