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Editas Medicine na Cantor Global: mudança para CRISPR e resiliência financeira

Publicado 04.09.2025, 15:44
Editas Medicine na Cantor Global: mudança para CRISPR e resiliência financeira
EDIT
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Na quinta-feira, 04 de setembro de 2025, a Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) apresentou na Conferência Cantor Global Healthcare 2025, demonstrando uma mudança estratégica para a edição CRISPR in vivo. A empresa enfatizou o potencial promissor de seu principal ativo, EDIT-401, enquanto abordava programas pausados e estabilidade financeira. Apesar de alguns desafios, a Editas expressou confiança em suas perspectivas futuras e estratégia de mercado.

Principais destaques

  • A Editas Medicine está focando na edição CRISPR in vivo com o EDIT-401 como principal ativo.
  • O EDIT-401 visa reduzir o colesterol LDL em 90% em modelos pré-clínicos, com testes em humanos previstos para 2026.
  • A empresa pausou seu programa in vivo para anemia falciforme para otimizar ativos.
  • Financeiramente, a Editas tem caixa suficiente até o 2º tri de 2027, com US$ 179 milhões em caixa.
  • A empresa está explorando alvos hepáticos adicionais e um novo alvo de tecido não divulgado.

Resultados financeiros

A Editas Medicine relatou uma forte posição financeira, com caixa suficiente até o 2º tri de 2027. A empresa encerrou o 2º tri com US$ 179 milhões em caixa, fornecendo financiamento suficiente para avançar o EDIT-401 através da prova de conceito em humanos e além. Além disso, recursos estão alocados para trabalhos de descoberta, incluindo a otimização do programa de células-tronco hematopoiéticas (HSC) e identificação de um alvo adicional até o final do ano.

Atualizações operacionais

EDIT-401:

  • Selecionado como principal ativo, visando o LDLR.
  • Alcançou redução de 90% no colesterol LDL em modelos pré-clínicos, incluindo primatas não humanos.
  • Prova de conceito em humanos prevista para 2026, com locais para ensaios de Fase 1 em exploração.

Plataforma In Vivo:

  • Focada na administração in vivo via infusão simples para benefícios duradouros e vitalícios.
  • Utiliza um processo de fabricação escalável de nanopartículas lipídicas (LNP) prontas para uso.

Programa de Anemia Falciforme:

  • Avanço pausado para otimizar o ativo, incluindo ajustes no payload e no mecanismo de entrega.
  • Aberto a oportunidades de parceria para desenvolvimento adicional.

Expansão do Pipeline:

  • Planos para anunciar um terceiro alvo de tecido até o final do ano, distinto do fígado e HSC.
  • Identificou mais de cinco oportunidades potenciais no espaço hepático.

Perspectivas futuras

A Editas Medicine está pronta para continuar seu processo de desenvolvimento para fabricação de Boas Práticas de Fabricação (GMP). A empresa planeja conduzir um estudo formal de determinação de faixa de dose e avançar seu pacote de edição off-target. Uma submissão de Novo Medicamento Investigacional (IND) ou Aplicação de Ensaio Clínico (CTA) é esperada até 2026. A estratégia comercial visa grupos de pacientes com níveis basais mais altos de LDL-C, começando com pacientes refratários com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HEFH), e busca parcerias para estudos em populações mais amplas.

Conclusão

Para um relato detalhado da apresentação e planos estratégicos da Editas Medicine, consulte a transcrição completa abaixo.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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