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Editas Medicine na H. C. Wainwright: buscando avanço no LDL-C

Publicado 14.10.2025, 13:05
Editas Medicine na H. C. Wainwright: buscando avanço no LDL-C
EDIT
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A Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) apresentou-se na Conferência Virtual de Medicamentos Genéticos da H. C. Wainwright na terça-feira, 14 de outubro de 2025. A empresa, liderada pelo CEO Gilmore O’Neill e pela CFO Amy Bresen, compartilhou insights sobre seu foco estratégico no programa EDIT-401. Embora a empresa esteja otimista quanto a alcançar uma redução de 90% no colesterol LDL (LDL-C), desafios permanecem para provar o conceito até o final de 2026.

Principais destaques

  • A Editas Medicine visa uma redução de 90% no LDL-C com seu programa EDIT-401.
  • A empresa planeja submeter um pedido de CTA/IND até meados de 2026 e obter dados de prova de conceito até o final de 2026.
  • A Editas tem financiamento garantido até o 2º tri de 2027, assegurando suporte para seus objetivos estratégicos.
  • A empresa planeja inicialmente focar em pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica refratária.
  • A Editas aproveita parcerias e dados genéticos para reduzir riscos em seu programa de edição hepática baseado em CRISPR.

Resultados financeiros

  • A Editas Medicine garantiu financiamento que se estende até o 2º tri de 2027.
  • Esta reserva financeira suporta o pedido de CTA/IND e a busca pela prova de conceito em humanos para o EDIT-401.

Atualizações operacionais

  • O Programa LDLR EDIT-401 está focado em alcançar uma redução significativa no LDL-C, visando uma diminuição de 90%.
  • A empresa prevê submeter o CTA/IND até meados de 2026, com dados de prova de conceito esperados para o final de 2026.
  • A Editas está trabalhando no desenvolvimento de plataformas para sistemas de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP) direcionadas ao fígado e a outros órgãos.

Perspectivas futuras

  • A Editas planeja submeter o CTA/IND para o EDIT-401 em meados de 2026 e alcançar a prova de conceito até o final de 2026.
  • A estratégia inicial de comercialização visa pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica refratária, com potencial expansão para aqueles com alto risco de doença cardiovascular aterosclerótica.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

  • A estratégia da Editas inclui aumentar significativamente os níveis do receptor de LDL em primatas não humanos através da regulação positiva do LDLR.
  • A empresa enfatiza a importância dos dados genéticos humanos nas interações regulatórias.
  • Espera-se que a entrega baseada em LNP gerencie os custos da terapia de forma eficaz, prometendo economias a longo prazo.

Para insights mais detalhados, os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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