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Na quinta-feira, 04 de setembro de 2025, a Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) apresentou na Conferência Global de Saúde da Cantor 2025. A empresa destacou seu foco estratégico no desenvolvimento de pequenas moléculas orais para condições hematológicas benignas, destacando seu principal ativo, Posteridare, para anemia falciforme. Embora dados promissores tenham sido compartilhados, desafios permanecem no cenário competitivo das terapias para anemia falciforme.
Principais conclusões
- O principal ativo da Fulcrum, Posteridare, mostrou resultados promissores na fase 1B, com 100% dos pacientes experimentando aumento nos níveis de hemoglobina fetal.
- A empresa planeja apresentar um IND para novos ativos direcionados a síndromes de falência da medula óssea até o final do ano.
- A posição financeira da Fulcrum é forte, com caixa suficiente até 2028, apesar de uma taxa atual de consumo de US$ 55 milhões a US$ 65 milhões.
- O mercado de anemia falciforme nos EUA apresenta uma oportunidade significativa, com a Fulcrum visando 20% do mercado, equivalendo a uma potencial oportunidade de produto de US$ 4 bilhões.
Resultados financeiros
- O balanço do 2º tri mostrou US$ 214 milhões.
- O caixa esperado para o final do ano é de aproximadamente US$ 180 milhões.
- A empresa mantém caixa suficiente até 2028, apoiado por um foco estratégico na expansão do mercado.
Atualizações operacionais
- Desenvolvimento do Posteridare:
- Dados da fase 1B revelaram uma redução de 60% nas crises vaso-oclusivas (VOCs).
- Espera-se que a coorte de 20mg seja concluída até o final do ano.
- Discussões com o FDA estão agendadas para o 1º tri de 2026, visando expandir a população de pacientes em estudos futuros.
- Programas de descoberta inicial:
- Foco em síndromes de falência da medula óssea.
- O registro de IND para novos ativos está planejado para o final de 2025, com ensaios clínicos previstos para o próximo ano.
Perspectivas futuras
- A Fulcrum visa ampliar sua população de pacientes através de estudos pivotais.
- A empresa vê cada 5% do mercado como uma oportunidade de US$ 1 bilhão, visando uma participação de 20%.
- O cenário competitivo inclui terapias como Oxbryta e Crizanlizumab, com retiradas recentes do mercado destacando a necessidade de alternativas eficazes.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Terapias para anemia falciforme:
- As discussões incluíram a retirada do Oxbryta e os desafios de mercado do Crizanlizumab.
- A abordagem da Fulcrum concentra-se em pequenas moléculas orais, oferecendo uma alternativa promissora.
- Significado clínico:
- Enfatizou a importância de até pequenas reduções nas VOCs, especialmente para pacientes com crises frequentes.
- Os parâmetros históricos para melhoria de VOC incluem L-glutamina (25%) e Hidroxiureia (45%).
Em conclusão, a apresentação da Fulcrum Therapeutics na Conferência Global de Saúde da Cantor 2025 ressaltou seu compromisso em avançar tratamentos para anemia falciforme. Para insights mais detalhados, consulte a transcrição completa abaixo.
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