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Fulcrum Therapeutics na H.C. Wainwright: promessa do Posiradir para anemia falciforme

Publicado 09.09.2025, 16:35
Fulcrum Therapeutics na H.C. Wainwright: promessa do Posiradir para anemia falciforme
FULC
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Na terça-feira, 09 de setembro de 2025, a Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) apresentou na 27ª Conferência Anual de Investimento Global da H.C. Wainwright. A empresa destacou seu principal candidato, Posiradir, para anemia falciforme, ressaltando resultados promissores de ensaios clínicos e uma forte posição financeira. O CEO Alex Sapir enfatizou tanto o potencial do Posiradir quanto os desafios das terapias atuais, oferecendo uma perspectiva cautelosamente otimista.

Principais destaques

  • Posiradir, um medicamento de molécula pequena, mostrou eficácia significativa em um estudo de Fase 1B ao aumentar os níveis de hemoglobina fetal e reduzir crises vaso-oclusivas (CVOs).
  • A Fulcrum Therapeutics possui uma robusta posição de caixa de US$ 214 milhões, proporcionando estabilidade financeira até 2028.
  • A empresa está recrutando pacientes para uma nova coorte com dados esperados até o final de 2025.
  • Planos estão em andamento para engajar agências regulatórias para futuros estudos de registro.

Resultados financeiros

  • A Fulcrum Therapeutics reportou um saldo de caixa de US$ 214 milhões no 2º tri de 2025.
  • Esta estabilidade financeira suporta operações até 2028.
  • A empresa opera com eficiência, garantindo um modelo operacional enxuto.

Atualizações operacionais

  • O recrutamento de pacientes está em andamento para uma coorte de 20 miligramas de Posiradir, com resultados previstos para o final do ano.
  • O estudo de Fase 1B envolveu 16 pacientes, com a maioria dos Estados Unidos e África do Sul.
  • Uma reunião de fim de Fase 1B com órgãos reguladores está planejada para discutir o início de um estudo de registro.
  • Uma nova aplicação de novo medicamento investigacional (IND) para síndromes de falência da medula óssea é esperada em 2026.

Dados do ensaio clínico

  • Os níveis basais de hemoglobina fetal eram de 7,6%, subindo para 16,2% após tratamento com Posiradir.
  • A presença de hemoglobina fetal em células vermelhas do sangue aumentou de 34% para quase 70%.
  • Uma redução de 50% nas CVOs foi observada, com metade dos pacientes não experimentando nenhuma CVO.
  • Eventos adversos relacionados ao tratamento foram leves e resolvidos durante o estudo.

Perspectivas futuras

  • A Fulcrum pretende se engajar com agências reguladoras em breve para iniciar estudos de registro para o Posiradir.
  • A empresa está otimista quanto ao potencial do Posiradir para transformar o tratamento da anemia falciforme, especialmente considerando as limitações das terapias existentes.

Para uma revisão detalhada da teleconferência, consulte a transcrição completa abaixo.

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