Comissão mista aprova MP da taxação de investimentos; texto segue para plenário da Câmara
A Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) apresentou uma visão estratégica na 23ª Conferência Anual Global de Saúde do Morgan Stanley na terça-feira, 09 de setembro de 2025. A empresa destacou seus recentes sucessos, incluindo lançamentos de medicamentos e avanços em seu pipeline, além de abordar estratégias futuras e desafios. A discussão enfatizou o compromisso da Ionis com a inovação em medicamentos genéticos, equilibrado com sustentabilidade financeira.
Principais destaques
- A Ionis possui sete medicamentos aprovados pela FDA e nove programas de fase 3 em andamento.
- Tringolza, para síndrome de quilomicronemia familiar, gerou US$ 26 milhões em receita em dois trimestres.
- Olzarsen mostra promessa com redução de 72% nos triglicerídeos, visando um mercado blockbuster.
- Parceria com a AstraZeneca no Waynua para polineuropatia TTR e cardiomiopatia está progredindo.
- A Ionis busca autossustentabilidade e fluxo de caixa positivo com crescimento contínuo de receita.
Resultados financeiros
- Tringolza (FCS):
- Alcançou US$ 26 milhões em receita nos primeiros dois trimestres.
- Previsão de receita anual aumentada para US$ 75-80 milhões.
- Donzera (HAE):
- Vendas máximas projetadas no mercado dos EUA de US$ 500 milhões.
- Waynua (TTR):
- Oportunidade de mercado estimada em US$ 20-40 bilhões, especialmente em cardiomiopatia.
Atualizações operacionais
- Lançamento do Tringolza (FCS):
- Superou expectativas devido à execução comercial eficaz e interações com pagadores.
- Olzarsen (SHTG) Regulatório e Comercial:
- Submissão de NDA suplementar planejada até o final do ano.
- Lançamento previsto para o início do quarto trimestre do próximo ano.
- Expansão da equipe de vendas de 30 para mais de 200, visando cerca de 20.000 profissionais de saúde.
- Lançamento do Donzera (HAE):
- Medicamento disponível uma semana após aprovação.
- Lançamento do Waynua (TTR) para Polineuropatia:
- Forte demanda observada.
- Dia da Inovação (outubro):
- Atualizações sobre novos programas nas áreas cardiometabólica e neurológica.
Perspectivas futuras
- Olzarsen (SHTG):
- Apresentação completa dos dados esperada para o segundo semestre do ano.
- Desenvolvimento da equipe comercial aproveitando a infraestrutura existente.
- Waynua (TTR) Cardiomiopatia:
- Resultados do estudo de fase 3 esperados para o segundo semestre do próximo ano.
- Expansão do Pipeline:
- Foco em projetos próprios e parcerias estratégicas.
- Estratégia Financeira:
- Compromisso em alcançar autossustentabilidade e crescimento de receita.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Estratégia de preços para SHTG:
- Foco na otimização de preços com base nos dados de eficácia.
- Design do estudo para Doença de Alexander:
- Uso inovador de dados de história natural para ensaios de doenças ultra-raras.
- Priorização do Pipeline:
- Ênfase na construção de um pipeline próprio e parcerias estratégicas.
- Oportunidade de mercado para Waynua em Cardiomiopatia:
- Potencial para terapia combinada com Tafamidis.
Para mais detalhes, consulte a transcrição completa abaixo.
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