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Mirum Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: crescimento estratégico em 2025

Publicado 10.09.2025, 12:33
Mirum Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: crescimento estratégico em 2025
MIRM
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Na quarta-feira, 10 de setembro de 2025, a Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) apresentou na 27ª Conferência Anual de Investimento Global da H.C. Wainwright, destacando um ano marcado por crescimento robusto, impulsionado pelas vendas do LIVMARLI e pela expansão internacional. A empresa elevou sua projeção de receita, destacando sua forte posição financeira e foco estratégico em ativos para doenças raras. Apesar dos desafios, a Mirum mantém-se confiante em sua trajetória de crescimento.

Principais destaques

  • A Mirum elevou sua projeção de receita para 2025 para entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões.
  • O desempenho do LIVMARLI, especialmente em PFIC, foi um importante impulsionador de crescimento.
  • A empresa está explorando oportunidades de licenciamento para ativos de doenças raras.
  • A expansão internacional dos negócios inclui aprovações no Japão e na Europa.
  • Atualizações importantes de ensaios clínicos são esperadas nos próximos anos.

Resultados financeiros

  • A projeção de receita para 2025 aumentou para entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões, refletindo o forte desempenho do primeiro semestre.
  • Foram relatados fluxo de caixa operacional positivo e balanço patrimonial sólido.
  • Crescimento significativo da receita atribuído à indicação de PFIC do LIVMARLI e ao sucesso do negócio internacional.

Atualizações operacionais

  • O LIVMARLI está aprovado para Síndrome de Alagille e PFIC, com crescimento a partir da identificação de novos pacientes.
  • O CHENODAL, aprovado para CTX, desfruta de sete anos de exclusividade para doenças órfãs.
  • O CHOLBAM está aprovado para distúrbios de síntese de ácidos biliares.
  • O estudo EXPAND visa avaliar o LIVMARLI em novos contextos de colestase, com dados esperados até 2027.
  • O estudo VISTA para volixibat em PSC completou o recrutamento, com resultados previstos para o 2º tri do próximo ano.
  • O estudo AVANTAGE para volixibat em PBC mostrou melhorias provisórias, com recrutamento completo esperado até 2026.

Perspectivas futuras

  • Os resultados preliminares do estudo VISTA são esperados no 2º tri do próximo ano, com planos de submissão ao FDA.
  • O estudo AVANTAGE visa completar o recrutamento em 2026, com dados confirmatórios a seguir.
  • A divulgação de dados do estudo EXPAND é prevista para o primeiro semestre de 2027.
  • O ensaio de Fase 2 do MRM-3379 para Síndrome do X Frágil começará no quarto trimestre deste ano, com dados esperados em 18 meses.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

  • O ensaio de PSC visa uma melhoria significativa em relação ao placebo em uma escala de prurido.
  • O posicionamento para PBC visa configurações de primeira e segunda linha.
  • O programa para Síndrome do X Frágil inclui estudos para pacientes com 16 anos ou mais, com um estudo aberto para pacientes mais jovens.

Os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa para um relato detalhado das discussões da conferência.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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