Rhythm Pharmaceuticals na conferência Goldman Sachs: foco estratégico em doenças raras

Na segunda-feira, 09 de junho de 2025, a Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) apresentou na 46ª Conferência Global Anual de Saúde da Goldman Sachs, oferecendo uma visão estratégica que destacou desenvolvimentos promissores e desafios. A empresa, liderada pelo CEO David Meeker, discutiu os resultados positivos do ensaio de Fase 3 para seu medicamento, setmelanotida, em obesidade hipotalâmica (OH), enquanto também abordou preocupações de segurança e planos futuros para lançamento comercial e desenvolvimento.

Principais destaques

• Resultados positivos do ensaio de Fase 3 para setmelanotida em obesidade hipotalâmica, mostrando redução significativa do IMC.
• Planos para um lançamento especializado direcionado a endocrinologistas que gerenciam pacientes com OH.
• Desenvolvimento de formulações orais e semanais de próxima geração para melhorar a conveniência e reduzir efeitos colaterais.
• Capacidade financeira estendendo-se até 2027, com potenciais fontes adicionais de financiamento identificadas.
• Exploração do potencial da setmelanotida na síndrome de Prader-Willi e outras indicações.

Resultados financeiros

• A capacidade financeira da Rhythm estende-se até 2027, cobrindo os ensaios clínicos atuais e preparações para o lançamento da OH.
• Exclui novos trabalhos de desenvolvimento clínico e investimentos em CMC para planejamento de sucesso.
• Potenciais fontes de financiamento incluem capital próprio, royalties e dívida.
• Projeções de receita são conservadoras dentro das orientações.

Atualizações operacionais

• O lançamento comercial para OH focará em uma abordagem especializada direcionada a 2.500 a 5.000 endocrinologistas que gerenciam mais de 80% dos pacientes com OH.
• A força de vendas concentrará em endocrinologistas-chave, empregando uma estratégia de alcance e frequência.
• Agentes de próxima geração, formulações oral (BIVA) e semanal (718), visam eliminar a hiperpigmentação e melhorar a conveniência.
• Dados de Fase 2 para o agente oral são esperados em breve, com um limiar de mudança de IMC de 10% ou mais.
• Um estudo aberto para o agente semanal está em andamento, com dados esperados até o final do ano ou início do 1º tri.
• O programa da síndrome de Prader-Willi inclui um ensaio aberto com setmelanotida, visando perda de peso onde outros tratamentos falharam.

Perspectivas futuras

• A estratégia de franquia inclui o desenvolvimento de formulações orais e semanais se a eficácia for demonstrada.
• A estratégia regulatória visa diferenciar a setmelanotida incluindo hipofagia no rótulo.
• Expansão da via MC4R para outras indicações como lesão cerebral traumática.
• A proteção de patente estende-se até 2034 para setmelanotida, com novas moléculas protegidas até 2040+.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Os resultados do ensaio de Fase 3 para OH mostraram uma diferença ajustada por placebo de 19,8%, com 80% dos pacientes perdendo 5% ou mais do seu peso inicial.
• O desequilíbrio em eventos adversos sérios é atribuído à complexidade médica da população de pacientes.
• A adesão dos pacientes foi alta, acima de 80%, com um perfil de segurança consistente com experiências anteriores.

Para insights mais detalhados, os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa abaixo.

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