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Na quarta-feira, 04 de junho de 2025, a Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) apresentou na Conferência Global de Saúde da Jefferies 2025, destacando seus avanços estratégicos em terapias baseadas em RNA. A empresa enfatizou desenvolvimentos promissores em seu pipeline terapêutico, enquanto também abordou desafios como caminhos regulatórios e estratégias de financiamento.
Principais destaques
- A Wave Life Sciences está avançando com sua plataforma de edição de RNA, com marcos significativos esperados em colaboração com a GSK.
- O programa de obesidade visando a inibina E mostra potencial para dosagem pouco frequente e preservação muscular.
- As discussões com o FDA continuam para vias de aprovação acelerada no programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
- O programa de doença de Huntington está progredindo para um ensaio pivotal, com oportunidades de colaboração sendo exploradas.
Resultados financeiros
- Os marcos do programa AATD incluem até US$ 520 milhões em colaboração com a GSK, com US$ 2,3 bilhões em potenciais marcos para o pipeline mais amplo de edição de RNA.
- A empresa está explorando colaborações para financiar o programa de doença de Huntington, visando compensar os custos do estudo sem realocar capital de outras iniciativas.
Atualizações operacionais
- O programa AATD prevê divulgações de dados para a coorte de múltiplas doses de 200mg no 3º tri de 2025, e dados da coorte de 400mg no outono.
- O programa de obesidade completou a dosagem para as duas primeiras coortes no estudo de Fase 1, com dados esperados ainda em 2025. O desenho do estudo permite explorar intervalos de dosagem de até duas vezes por ano.
- Para o programa DMD, a Wave está em discussões contínuas com o FDA sobre aprovação acelerada, com planos para um estudo confirmatório utilizando endpoints clínicos.
- O programa de doença de Huntington planeja apresentar um IND para um possível ensaio pivotal, utilizando dados de história natural sobre atrofia do caudado.
Perspectivas futuras
- A Wave pretende aproveitar os dados clínicos de AATD para acelerar seu pipeline de edição de RNA, visando CTAs no próximo ano.
- O programa de obesidade concentra-se em demonstrar atividade de agente único e explorar terapias combinadas.
- No programa DMD, as discussões com o FDA para aprovação acelerada continuam, junto com o desenvolvimento de programas de exon-skipping.
- O programa de doença de Huntington busca colaborações para financiar o ensaio pivotal e monitorar oportunidades regulatórias para o knockdown da huntingtina mutante como endpoint substituto.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- No programa AATD, o CEO enfatizou o objetivo de alcançar níveis normais de proteína e destacou a importância da proteína M para comparações terapêuticas.
- O programa de obesidade abordou a preservação muscular na perda de peso e potenciais estratégias de combinação com GLP-1s.
- Para o programa DMD, o FDA continua reconhecendo a distrofina como um endpoint substituto, com discussões confirmatórias incluindo dados de 48 semanas.
- O programa de doença de Huntington mantém seu design de ensaio pivotal, com discussões em andamento com o FDA sobre atrofia do caudado.
A Wave Life Sciences permanece otimista sobre o potencial de sua plataforma de RNA para atender a necessidades significativas não atendidas. Para um relato detalhado, os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa abaixo.
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