Na sexta-feira, a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) manteve sua classificação de Compra e um preço-alvo de 60,00$ da Needham, após a aprovação da FDA para o TRYNGOLZA no tratamento da Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS).
A aprovação, coincidindo com a data prevista do PDUFA em 19.12.2024, era esperada pela indústria e não apresentou condições inesperadas. O rótulo aprovado para o TRYNGOLZA, também conhecido como olezarsen, reflete os resultados do estudo BALANCE de Fase 3, que demonstrou que 80 mg do medicamento reduziram os triglicerídeos em 30,0% no marco de seis meses, com uma redução ajustada por placebo de 42,5%.
A Ionis Pharmaceuticals estabeleceu o Custo de Aquisição por Atacado (WAC) anual para o TRYNGOLZA em 595.000$, um valor que se alinha às projeções de preços para medicamentos de doenças raras. Apesar disso, analistas da Needham antecipam uma potencial redução de preço caso o medicamento também receba aprovação para a indicação mais ampla de Hipertrigliceridemia Severa (SHTG). Os resultados dos ensaios de Fase 3 para a indicação de SHTG são esperados para o segundo semestre de 2025.
A previsão de receita para o TRYNGOLZA em 2025 é de 27 milhões de dólares, ligeiramente abaixo da estimativa atual de consenso de 28 milhões de dólares. Esta projeção leva em conta a estratégia de preços atual e o status do medicamento como o primeiro tratamento de sua classe para FCS. A antecipação de uma futura aprovação para a indicação de SHTG pode influenciar significativamente o preço e o impacto de mercado do medicamento.
A aprovação do TRYNGOLZA pela FDA marca um marco significativo para a Ionis Pharmaceuticals, pois traz uma nova opção de tratamento para pacientes que sofrem de FCS, uma condição rara e frequentemente debilitante. O desempenho do medicamento no estudo BALANCE de Fase 3 sustenta a decisão da FDA, oferecendo evidências clínicas de sua eficácia na redução de triglicerídeos.
A reiteração da classificação de Compra pela Needham sugere confiança na posição de mercado da Ionis Pharmaceuticals e no potencial do TRYNGOLZA. Com a estratégia de preços definida e o processo de aprovação avançando, a Ionis está pronta para entrar no mercado de doenças raras com esta terapia recém-aprovada.
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