Stifel mantém recomendação de compra para ações da Regenxbio após dados de ensaio clínico

Na quinta-feira, analistas da Stifel reafirmaram sua recomendação de compra para as ações da Regenxbio Inc . (NASDAQ:RGNX), mantendo um preço-alvo de US$ 40,00, significativamente acima do preço atual de negociação de US$ 8,53. De acordo com dados da InvestingPro, analistas em geral mantêm uma postura otimista, com preços-alvo variando de US$ 13 a US$ 52. A decisão segue a divulgação de novos dados provisórios positivos do ensaio clínico AFFINITY DUCHENNE de Fase I/II.

Os dados do ensaio revelaram melhorias em pacientes tratados com o Nível de Dose 2, mostrando ganhos em comparação com a linha de base e uma desaceleração na perda em comparação com a história natural da doença. Os dados destacaram a construção única do RGX-202, demonstrando eficácia, consistência e segurança em pacientes mais velhos com deterioração muscular. A análise da InvestingPro mostra que a empresa mantém uma pontuação "BOA" na saúde financeira geral, sugerindo forte estabilidade operacional, apesar de estar em fase de desenvolvimento.

Os analistas da Stifel destacaram a importância dos dados funcionais, que incluem TTR, 10MWR, 4SC, NSAA e relatos de cuidadores. Esses resultados são particularmente notáveis por restaurar a função em pacientes com idades entre 6 e 12 anos, que normalmente são considerados além da janela usual de tratamento.

Os analistas enfatizaram a importância da inclusão do C-terminus no RGX-202, que recruta proteínas relevantes para o sarcolema muscular. Isso tem sido crucial para o rápido recrutamento na Fase III, com mais de 50% concluído, e a empresa prevê apresentar um pedido suplementar de Licença de Produtos Biológicos até meados de 2026.

Os resultados positivos do ensaio posicionam o RGX-202 como uma terapia gênica de destaque para a distrofia muscular de Duchenne, em um mercado que experimentou vários contratempos. Com crescimento de receita de 80,7% nos últimos doze meses e um balanço forte mostrando mais caixa do que dívida, a RGNX parece bem posicionada para avançar seus programas clínicos. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da RGNX, assinantes da InvestingPro têm acesso a 8 ProTips adicionais e análise financeira abrangente.

Em outras notícias recentes, a REGENXBIO Inc. divulgou dados provisórios de seu ensaio AFFINITY DUCHENNE de Fase I/II, apresentando dados funcionais, de segurança e biomarcadores positivos para sua terapia gênica RGX-202. Esta terapia investigacional para distrofia muscular de Duchenne demonstrou desempenho melhorado em medidas funcionais, com altos níveis de expressão de microdistrofina observados nos participantes. Enquanto isso, a empresa garantiu um pagamento inicial de US$ 150 milhões de um acordo de títulos de royalties com a Healthcare Royalty, potencialmente estendendo seu fluxo de caixa até o início de 2027. Este acordo pode fornecer até US$ 250 milhões no total, apoiando atividades em estágio avançado, como a potencial aprovação do RGX-121 pela FDA para MPS II e a submissão de um pedido de Licença de Produtos Biológicos para o RGX-202. Analistas da Stifel mantiveram a recomendação de compra para a REGENXBIO, com um preço-alvo de US$ 40, observando a posição financeira fortalecida da empresa e prontidão para comercialização. Além disso, o FDA aceitou para revisão prioritária o pedido de Licença de Produtos Biológicos para o RGX-121, uma potencial terapia gênica para Mucopolissacaridose II, com data de ação alvo definida para 9 de novembro de 2025. Esta terapia pode se tornar a primeira terapia gênica para MPS II, potencialmente transformando o panorama de tratamento. A parceria estratégica com a Nippon Shinyaku posiciona a NS Pharma, Inc. para liderar a comercialização do RGX-121 nos EUA após aprovação do FDA.

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