ROCKVILLE, Md. - A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) relatou avanços significativos no tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida), uma doença retiniana comum. Na reunião da Academia Americana de Oftalmologia, dados de um subestudo de Fase II demonstraram uma redução de 97% na carga de tratamento para pacientes com AMD úmida bilateral que receberam ABBV-RGX-314, um candidato a terapia gênica.
O subestudo tratou o olho contralateral de pacientes que haviam recebido previamente ABBV-RGX-314 em um olho, com o objetivo de determinar a segurança e eficácia de uma dose única em ambos os olhos. Nove meses após o tratamento, a maioria dos pacientes necessitou de nenhuma ou apenas uma injeção suplementar, e 78% ficaram completamente livres de injeções, mantendo a acuidade visual e a espessura retiniana estáveis.
Curran Simpson, Presidente e CEO da REGENXBIO, destacou o potencial do ABBV-RGX-314 para transformar as opções de tratamento para AMD úmida, oferecendo um tratamento único para uma condição que normalmente requer injeções frequentes ao longo da vida. O Dr. Arshad Khanani, que apresentou os dados, enfatizou o marco que isso representa para a terapia gênica no tratamento de doenças retinianas comuns.
Os dados de segurança até 11.09.2024 indicaram que o ABBV-RGX-314 foi bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao medicamento ou casos de inflamação intraocular relatados. Os efeitos colaterais mais comuns foram leves e se resolveram rapidamente.
A REGENXBIO, em colaboração com a AbbVie, está investigando o ABBV-RGX-314 como um potencial tratamento não apenas para AMD úmida, mas também para retinopatia diabética e outras condições retinianas crônicas. A terapia funciona inibindo o VEGF, um fator envolvido no crescimento de vasos sanguíneos com vazamento que contribuem para o acúmulo de fluido na retina.
A AMD úmida é uma causa significativa de perda de visão, particularmente nos Estados Unidos, Europa e Japão. Os tratamentos atuais requerem injeções intraoculares contínuas, tornando a adesão desafiadora e muitas vezes levando ao declínio da visão ao longo do tempo.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da REGENXBIO Inc. e representa um desenvolvimento promissor na terapia gênica para doenças retinianas, potencialmente oferecendo um novo padrão de cuidados para milhões de pessoas afetadas pela AMD úmida.
Em outras notícias recentes, a Regenxbio tem visto avanços significativos em seus programas de terapia gênica. A empresa relatou resultados positivos de longo prazo do ensaio CAMPSIITE de sua terapia gênica RGX-121 para a síndrome de Hunter, mostrando reduções sustentadas em um biomarcador-chave da doença cerebral e permitindo que um número significativo de pacientes descontinuasse a terapia padrão de reposição enzimática. A Raymond James retomou a cobertura da Regenxbio com uma classificação de Desempenho Superior, destacando o potencial de crescimento impulsionado pelo diversificado pipeline de tratamentos da empresa.
A Regenxbio também anunciou a nomeação de Mitchell Chan como seu novo Vice-Presidente Executivo e Diretor Financeiro. A H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a Regenxbio, refletindo uma perspectiva positiva sobre as perspectivas da empresa após os recentes resultados dos ensaios. A empresa de biotecnologia está se preparando para uma submissão contínua de Pedido de Licença Biológica no terceiro trimestre de 2024, o que poderia levar a um Voucher de Revisão Prioritária em 2025.
Durante a teleconferência de resultados do segundo trimestre de 2024, a Regenxbio relatou uma posição financeira sólida com 327 milhões de dólares em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis. A empresa também discutiu avanços em outros programas prioritários, incluindo terapias gênicas visando a distrofia muscular de Duchenne, degeneração macular relacionada à idade úmida e edema macular diabético. Estes são os desenvolvimentos mais recentes na pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas da Regenxbio.
Insights do InvestingPro
Os avanços promissores da REGENXBIO no tratamento de AMD úmida chegam em um momento crítico para a empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da REGENXBIO é de 548,6 milhões de dólares, refletindo o interesse dos investidores em seu inovador pipeline de terapia gênica. No entanto, a empresa enfrenta desafios financeiros, com uma receita de 89,04 milhões de dólares nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023, representando um declínio de 8,18% em relação ao ano anterior.
Apesar desses desafios, as Dicas do InvestingPro destacam que a REGENXBIO possui mais caixa do que dívida em seu balanço, proporcionando flexibilidade financeira para continuar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento. Isso é particularmente importante dado que a empresa está rapidamente consumindo seu caixa, um cenário comum para empresas de biotecnologia que investem pesadamente em terapias inovadoras como o ABBV-RGX-314.
Os recentes dados positivos do subestudo de Fase II podem explicar por que a REGENXBIO viu um retorno significativo na última semana, com um retorno total de preço de 1 semana de 8,82%. Esta alta sugere que os investidores estão respondendo favoravelmente ao progresso clínico da empresa.
Vale notar que o caminho da REGENXBIO para a lucratividade permanece incerto. As Dicas do InvestingPro indicam que os analistas não antecipam que a empresa será lucrativa este ano, o que se reflete em seu índice P/L negativo de -2,32 para os últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023. No entanto, para uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos inovadores, a lucratividade atual pode ser menos importante do que o potencial impacto de mercado de suas terapias.
Investidores interessados em uma análise mais profunda da saúde financeira e do potencial de mercado da REGENXBIO podem acessar Dicas adicionais do InvestingPro, com 8 dicas mais disponíveis na plataforma para orientar decisões de investimento nesta dinâmica ação de biotecnologia.
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