Na quarta-feira, William Blair iniciou a cobertura das ações da Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) com uma classificação Outperform. A empresa destacou o foco da empresa no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e seu potencial para aumentos significativos de valor no próximo ano. O novo pedido de medicamento da Applied Therapeutics para o govorestat (AT-007), um tratamento para a galactosemia, está atualmente em revisão pelo FDA.
A galactosemia é uma doença genética rara que afeta aproximadamente 3.000 indivíduos nos Estados Unidos e cerca de 7.000 em todo o mundo. É causada por mutações que resultam em deficiências enzimáticas, levando à incapacidade de metabolizar o açúcar galactose.
Isso pode causar uma série de problemas neurológicos, incluindo problemas com habilidades motoras, cognição, tremores e fala. A doença afeta vários tecidos, necessitando de uma abordagem de tratamento que pode atingir várias partes do corpo.
O analista da William Blair expressou confiança nos dados que apoiam o govorestat, sugerindo que sua eficácia no tratamento da galactosemia pode levar à aprovação do FDA. A decisão do FDA é esperada pela data de 28 de novembro da Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA).
Se aprovado, o govorestat seria a primeira terapia disponível para pacientes com galactosemia e poderia servir como um catalisador significativo para as ações da Applied Therapeutics.
A abordagem da empresa envolve uma terapia de moléculas pequenas que pode penetrar em vários tecidos, o que pode ser mais eficaz para esta doença do que terapias genéticas ou biológicas. Este método se alinha com a necessidade de um tratamento que possa abordar os efeitos generalizados da galactosemia.
A antecipação da decisão da FDA sobre o govorestat representa um período crítico para a Applied Therapeutics, pois uma aprovação poderia transformar o cenário de tratamento para a galactosemia e potencialmente aumentar o valor para os acionistas.
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