Na quarta-feira, a Sangamo BioSciences (NASDAQ:SGMO) recebeu uma reafirmação da classificação de Compra da TD Cowen, após o anúncio da empresa sobre o alinhamento com a FDA para uma submissão acelerada do Pedido de Licença Biológica (BLA) para seu candidato a terapia gênica para a doença de Fabry, '920. O acordo da FDA é baseado no estudo STAAR de Fase 1/2 em andamento, que utiliza dados da Taxa de Filtração Glomerular estimada (TFGe).
A SGMO delineou planos para compilar dados completos de um ano de 32 participantes, com dados de acompanhamento de dois anos de 19 participantes, até o segundo trimestre de 2025. Espera-se que este conjunto abrangente de dados apoie a submissão do BLA no segundo semestre de 2025. A análise interina do estudo indicou resultados positivos na preservação e inclinações da TFGe, considerados indicadores-chave da saúde e função renal.
O analista da TD Cowen expressou otimismo sobre o desenvolvimento, observando a notícia como encorajadora e antecipando um processo de revisão direto da FDA para o '920. Este sentimento é baseado na análise interina que sugere resultados favoráveis na preservação da função renal entre pacientes com doença de Fabry, uma condição genética que pode levar a danos significativos aos órgãos.
O compromisso da SGMO com uma submissão de BLA no segundo semestre de 2025 marca um marco significativo para a empresa e para os pacientes afetados pela doença de Fabry. A terapia, se aprovada, poderia oferecer uma nova opção de tratamento para gerenciar a doença e suas complicações.
O alinhamento da FDA com a Sangamo BioSciences em um caminho acelerado para o '920 ressalta o potencial da terapia e a importância de trazer novos tratamentos ao mercado para distúrbios genéticos raros.
Em outras notícias recentes, a Sangamo Therapeutics fez avanços significativos em seu programa de tratamento da doença de Fabry. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA delineou um caminho de Aprovação Acelerada para o candidato a terapia gênica da Sangamo, isaralgagene civaparvovec, que poderia potencialmente acelerar a disponibilidade da terapia em cerca de três anos. A terapia mostrou dados promissores de segurança e eficácia, incluindo evidências de melhora na função renal em pacientes com doença de Fabry.
Em desenvolvimentos legais, a Sangamo entrou com um pedido na Corte de Chancelaria de Delaware para validar uma recente emenda ao seu certificado de incorporação, que aumentou suas ações ordinárias autorizadas. Esta medida foi tomada para abordar uma queixa de ação coletiva que desafiava a validade da emenda.
Em atualizações financeiras, a Sangamo relatou um acordo de licenciamento significativo com a Genentech, potencialmente valendo até 1,9 bilhão de dólares em pagamentos de marcos. Este acordo, juntamente com pagamentos de curto prazo, estende a estabilidade financeira da Sangamo até o primeiro trimestre de 2025. A empresa também relatou resultados positivos de seu ensaio AFFINE de Fase 3 para hemofilia A.
Continuando em uma trajetória positiva, a Sangamo está ativamente buscando oportunidades de financiamento adicionais e parcerias para avançar seus programas de neurologia e terapia gênica. A empresa também está buscando parceiros para sua tecnologia STAC BBB capsid, que mostrou promessa na transdução neuronal e na destargeting hepática.
Insights do InvestingPro
O recente alinhamento da Sangamo BioSciences com a FDA para seu candidato a terapia gênica para a doença de Fabry despertou o interesse dos investidores, refletido no recente desempenho das ações da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a SGMO viu um notável retorno de preço de 201,52% nos últimos três meses, indicando forte otimismo do mercado em relação aos desenvolvimentos da empresa.
No entanto, os investidores devem abordar com cautela. Uma dica do InvestingPro destaca que a SGMO está queimando rapidamente seu caixa, o que pode ser uma preocupação à medida que a empresa avança para sua submissão de BLA em 2025. Além disso, com uma capitalização de mercado de 251,95 milhões de dólares e uma receita de apenas 12,28 milhões de dólares nos últimos doze meses, a SGMO está sendo negociada a um múltiplo de avaliação de receita elevado.
Apesar desses desafios, outra dica do InvestingPro observa que a SGMO opera com um nível moderado de dívida, o que pode proporcionar alguma flexibilidade financeira à medida que avança seu pipeline. Para investidores que buscam uma análise abrangente, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a SGMO, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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