Alnylam apresentará dados importantes sobre tratamentos para amiloidose

Investing.com — A Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), líder em terapias de interferência de RNA (RNAi) com capitalização de mercado de US$ 32,75 bilhões, apresentará novos dados de seus programas de amiloidose por transtirretina (TTR) no Congresso Heart Failure 2025 em Belgrado, Sérvia, de 17 a 20 de maio. De acordo com dados da InvestingPro, a empresa demonstrou forte impulso com retorno de 66,91% no último ano, apoiado por um robusto crescimento de receita de 17,21%. Isso inclui resultados do estudo de Fase 3 HELIOS-B sobre o vutrisiran, um tratamento para amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM), que recentemente obteve aprovações nos EUA e Brasil, além de parecer positivo da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

Os dados do estudo HELIOS-B, que serão apresentados como um resumo de última hora, detalham o impacto do vutrisiran em hospitalizações cardiovasculares e visitas urgentes por insuficiência cardíaca durante um período de até 42 meses. O vutrisiran, comercializado como AMVUTTRA®, é uma terapia RNAi projetada para reduzir a produção da proteína transtirretina (TTR), implicada no desenvolvimento da amiloidose ATTR, uma condição caracterizada pelo acúmulo de proteínas amiloides em órgãos como o coração e nervos. A análise da InvestingPro mostra que seis analistas revisaram recentemente seus lucros para cima para o próximo período, refletindo confiança crescente no pipeline terapêutico da empresa.

Além dos resultados do HELIOS-B, a Alnylam discutirá o design e a justificativa por trás do estudo de Fase 3 TRITON-CM do nucresiran (ALN-TTRsc04), um silenciador de TTR de próxima geração em investigação para pacientes com ATTR-CM. Mais insights virão de uma análise do vutrisiran em pacientes que mostraram progressão da doença enquanto tomavam tafamidis, outro medicamento para ATTR-CM.

A amiloidose ATTR é uma doença rara e frequentemente fatal, com formas hereditárias (hATTR) e selvagens (wtATTR) afetando aproximadamente 50.000 e 200.000-300.000 pessoas em todo o mundo, respectivamente. Terapias RNAi como o vutrisiran oferecem uma abordagem inovadora ao tratamento, interferindo nos mecanismos genéticos que produzem proteínas causadoras de doenças. Com uma impressionante margem de lucro bruto de 86% e um forte índice de liquidez corrente de 3,04, a pesquisa da InvestingPro indica que a Alnylam mantém uma base financeira sólida para apoiar seus programas de desenvolvimento terapêutico. Assinantes podem acessar 8 ProTips adicionais e análise financeira abrangente através do Relatório de Pesquisa Pro.

A Alnylam, fundada em 2002, tem estado na vanguarda do desenvolvimento terapêutico de RNAi, um campo que viu crescimento significativo desde a concessão do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006 pela descoberta do RNAi. A empresa continua a expandir seu portfólio de medicamentos investigacionais, visando atender às necessidades não atendidas de pacientes com doenças raras e comuns.

Este relatório é baseado em um comunicado à imprensa da Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals divulgou seus resultados do primeiro trimestre de 2025, superando as expectativas com um lucro por ação (LPA) de -0,01 em comparação com a previsão de -0,93. A receita da empresa também excedeu as projeções, atingindo US$ 594,19 milhões contra os US$ 588,75 milhões previstos, marcando um crescimento de 28% ano a ano. A franquia TTR foi um contribuinte significativo, com receitas aumentando 36% para US$ 359 milhões. A H.C. Wainwright manteve a classificação de Compra para a Alnylam, estabelecendo um preço-alvo de US$ 500, impulsionado pelo desempenho robusto de seu produto principal, AMVUTTRA, e feedback positivo de médicos e pagadores.

A Alnylam reafirmou sua orientação financeira para 2025, projetando receitas de produtos entre US$ 2,05 bilhões e US$ 2,25 bilhões, alinhando-se com as estimativas dos analistas. A empresa expressou confiança em alcançar lucratividade operacional não-GAAP sustentável dentro do ano, um marco importante em seu plano estratégico. A Alnylam também está se preparando para iniciar vários programas clínicos, incluindo o ensaio de Fase 3 TRITON-CM para nucresiran em amiloidose ATTR e um estudo de resultados cardiovasculares para zilebesiran em hipertensão. Além disso, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos adotou um parecer positivo recomendando a aprovação do vutrisiran na cardiomiopatia ATTR, potencialmente permitindo a aprovação da Comissão Europeia até o 3º tri de 2025.

Apesar desses desenvolvimentos positivos, as ações da Alnylam caíram 3,89% na negociação pré-mercado, possivelmente refletindo tendências mais amplas do mercado ou cautela dos investidores. A empresa continua focada no lançamento do AMVUTTRA para cardiomiopatia ATTR, com acesso expandido ao formulário esperado para contribuir com uma forte trajetória no segundo semestre de 2025. A empresa está comprometida em avançar seu pipeline e fornecer terapêuticas inovadoras de RNAi em uma variedade de doenças.

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