PASADENA, Califórnia - A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) submeteu um Pedido de Novo Medicamento (NDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o plozasiran, um tratamento desenvolvido para a síndrome da quilomicronemia familiar (FCS). Esta desordem genética leva a níveis extremamente altos de triglicerídeos e aumenta o risco de pancreatite aguda, não havendo atualmente terapias aprovadas pela FDA.
O pedido é baseado no estudo PALISADE de Fase 3, que atingiu seu endpoint primário e endpoints secundários chave, demonstrando reduções significativas nos triglicerídeos e no risco de pancreatite aguda. O plozasiran, desenvolvido usando a plataforma proprietária Targeted RNAi Molecule (TRiM™) da Arrowhead, visa reduzir a apolipoproteína C-III, um regulador chave do metabolismo dos triglicerídeos.
O Presidente e CEO da Arrowhead, Chris Anzalone, Ph.D., enfatizou a importância desta submissão como resultado de mais de 15 anos de inovação. O Cientista Médico Chefe Bruce Given, M.D., destacou a necessidade urgente de um tratamento eficaz para pacientes com FCS, que frequentemente experimentam uma baixa qualidade de vida devido à gravidade da doença.
A empresa planeja buscar aprovação para o plozasiran em outros mercados em 2025. O medicamento já recebeu a Designação de Terapia Inovadora, Designação de Medicamento Órfão e Designação de Via Rápida pela FDA, indicando seu potencial para atender a uma necessidade médica não atendida.
A Arrowhead também estabeleceu um programa de acesso expandido (EAP) para certos indivíduos que vivem com FCS potencialmente receberem plozasiran antes de estar comercialmente disponível, sublinhando o compromisso da empresa com o acesso dos pacientes a medicamentos investigacionais.
Os resultados de eficácia e segurança do PALISADE foram apresentados em grandes conferências médicas e publicados em importantes revistas médicas, refletindo a importância das descobertas nas comunidades científica e médica.
A Arrowhead Pharmaceuticals concentra-se no desenvolvimento de terapêuticas baseadas em RNAi para doenças intratáveis, aproveitando um mecanismo que ocorre naturalmente nas células para silenciar genes específicos. Esta declaração de imprensa serve como fonte de informação para este artigo.
Em outras notícias recentes, a Arrowhead Pharmaceuticals reportou um prejuízo líquido de 170,8 milhões$ para o terceiro trimestre fiscal de 2024, enquanto o caixa e investimentos totalizaram 436,7 milhões$. A empresa garantiu um empréstimo de 400 milhões$ da Sixth Street para apoiar o desenvolvimento de seu pipeline. O recente webinar de P&D da empresa delineou o progresso de seus programas de interferência de RNA (RNAi) direcionados ao sistema nervoso central (SNC). Notavelmente, a Arrowhead planeja iniciar o desenvolvimento clínico de Fase 1 do ARO-ATXN2, um siRNA direcionado ao SNC projetado para pacientes com ataxia espinocerebelar 2 (SCA2), no primeiro trimestre de 2025.
Além disso, a Arrowhead introduziu uma plataforma de próxima geração direcionada ao SNC que permite injeção subcutânea, e a empresa visa submeter um Pedido de Ensaio Clínico para o ARO-MAPT, um novo siRNA sendo desenvolvido para a doença de Alzheimer, na segunda metade de 2025. Analistas mantiveram várias classificações para as ações da empresa, com H.C. Wainwright e TD Cowen reiterando uma classificação de Compra, enquanto Goldman Sachs, Citi e Piper Sandler mantiveram suas classificações de Neutro, Neutro e Acima do Peso, respectivamente. Estes são desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Arrowhead para melhorar os resultados dos pacientes.
Insights do InvestingPro
À medida que a Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) dá um passo significativo com a submissão do NDA para o plozasiran, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras chave e insights do InvestingPro.
A capitalização de mercado da empresa é de 2,31 bilhões$, refletindo as expectativas dos investidores quanto ao potencial de seu pipeline. No entanto, os dados do InvestingPro revelam que a receita da Arrowhead nos últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2024 foi de apenas 19,65 milhões$, com uma queda impressionante de 92,33% na receita no mesmo período. Este contraste acentuado destaca a atual dependência da empresa em futuras aprovações e comercialização de medicamentos.
Uma Dica do InvestingPro indica que a Arrowhead está "queimando caixa rapidamente", o que não é incomum para empresas de biotecnologia em estágios avançados de desenvolvimento de medicamentos. Esta taxa de queima de caixa sublinha a importância do NDA do plozasiran para o futuro financeiro da empresa.
Outra Dica relevante do InvestingPro observa que os analistas não antecipam que a empresa será lucrativa este ano. Isso está alinhado com o foco do artigo na potencial aprovação e futura comercialização do plozasiran, à medida que a empresa investe pesadamente para levar seus tratamentos inovadores ao mercado.
Vale notar que, apesar dos desafios recentes, incluindo uma queda de preço de 15,48% na última semana, a Arrowhead mantém uma posição forte em termos de liquidez. Uma Dica do InvestingPro aponta que os ativos líquidos da empresa excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando alguma flexibilidade financeira enquanto navega pelo processo de aprovação regulatória.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais que podem fornecer insights valiosos sobre a saúde financeira e a posição de mercado da Arrowhead.
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