ZUG, Suíça e BOSTON - A CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), líder em medicina genética com uma capitalização de mercado de 4,3 bilhões de dólares, relatou avanços significativos em seu ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento do CTX112™ para malignidades de células B CD19-positivas. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívidas em seu balanço. A empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao CTX112 para o tratamento de linfoma folicular e linfoma da zona marginal recidivados ou refratários.
Os dados do ensaio, apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia de 2024, mostraram que o CTX112, uma terapia de células CAR T alogênicas, foi bem tolerado e eficaz na produção de remissões completas em pacientes que passaram por múltiplos tratamentos anteriores. O estudo incluiu 12 indivíduos, com doses variando de 30 x 106 a 600 x 106 células CAR+ T. Os resultados indicaram uma taxa de resposta objetiva de 67% e uma taxa de resposta completa de 50% em todos os níveis de dose.
Os perfis de segurança foram promissores, sem casos relatados de infecções de Grau ≥3 ou Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GvHD). Todos os casos observados de síndrome de liberação de citocinas (CRS) e síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (ICANS) foram gerenciáveis e de baixo grau. A análise do InvestingPro mostra que 12 analistas revisaram recentemente suas expectativas de ganhos para cima, sugerindo uma confiança crescente nos programas clínicos da empresa. Descubra mais insights com o relatório de pesquisa abrangente do InvestingPro, disponível para mais de 1.400 ações dos EUA.
A designação RMAT pela FDA faz parte de um programa para acelerar o desenvolvimento e revisão de terapias de medicina regenerativa que mostram potencial para atender necessidades médicas não atendidas para condições sérias. Este status permite interações mais frequentes com a FDA e potencial para aprovação acelerada.
O CTX112 também está sendo avaliado em um ensaio clínico de Fase 1 para lúpus eritematoso sistêmico (LES), com a possibilidade de expansão para indicações autoimunes adicionais no futuro. A empresa espera fornecer uma atualização abrangente sobre seus programas de oncologia e autoimunes em meados de 2025.
A CRISPR Therapeutics alcançou anteriormente um marco com a aprovação da primeira terapia baseada em CRISPR em 2023 e continua a explorar a edição genética como meio de desenvolver tratamentos para uma variedade de doenças. A empresa reportou receita de 202,8 milhões de dólares nos últimos doze meses, com uma posição de liquidez notavelmente forte refletida em um índice de liquidez corrente de 21,64. Dado o beta da ação de 1,63, os investidores devem notar sua maior volatilidade em comparação com o mercado mais amplo. Com base na análise de Valor Justo do InvestingPro, a ação está atualmente avaliada de forma justa. As últimas descobertas apoiam o potencial do CTX112 como uma opção de terapia CAR T pronta para uso e destacam o compromisso da empresa com tratamentos inovadores para pacientes com necessidades médicas significativas.
As informações relatadas são baseadas em um comunicado de imprensa da CRISPR Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a CRISPR Therapeutics experimentou vários desenvolvimentos importantes. O TD Cowen manteve sua classificação de Venda para a empresa, com base no desempenho recente e dados clínicos, enquanto Oppenheimer e Leerink Partners reiteraram suas classificações de Superar o Mercado, com metas de preço de 95,00 dólares e 67,00 dólares, respectivamente. Os resultados financeiros do terceiro trimestre da CRISPR Therapeutics revelaram despesas operacionais de 110,1 milhões de dólares e uma posição de caixa de 1,94 bilhão de dólares.
A empresa, em colaboração com a Vertex Pharmaceuticals, continua a progredir com o lançamento da terapia de edição genética Casgevy, que tem visto um aumento no engajamento dos pacientes. Apesar disso, nenhuma receita foi gerada pela infusão de Casgevy em um paciente durante o terceiro trimestre. No entanto, a Needham revisou suas projeções de vendas para Casgevy, prevendo 17 milhões de dólares para o ano fiscal de 2024, uma diminuição em relação aos 43 milhões de dólares inicialmente esperados.
A CRISPR Therapeutics também está avançando com seus pipelines in vivo, imuno-oncológicos e autoimunes, com CTX131 e CTX112 entrando em estudos de Fase I. O resumo da ASH da empresa para CTX112 relatou uma taxa de resposta global de 67% e uma taxa de resposta completa de 44% entre nove pacientes. Os desenvolvimentos recentes indicam um foco no aumento do número de pacientes e na diferenciação adicional de seus dados clínicos no campo competitivo das terapias de edição genética.
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