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CARLSBAD, Califórnia - Design Therapeutics , Inc. (NASDAQ:DSGN), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 228 milhões, anunciou o início de um ensaio clínico para ataxia de Friedreich (FA), com o primeiro paciente recebendo uma dose de DT-216P2. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte pontuação de saúde financeira de 2,55, apesar de suas ações terem caído 35% no acumulado do ano. O estudo RESTORE-FA visa avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) do medicamento administrado por via intravenosa e subcutânea.
O ensaio de Fase 1/2 em andamento não relatou eventos adversos para o paciente dosado, incluindo ausência de tromboflebite no local da injeção. O recrutamento para o estudo está atualmente aberto na Austrália, com a empresa esperando divulgar dados, incluindo níveis de expressão de frataxina (FXN), em 2026. A análise do InvestingPro revela que a empresa possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, embora esteja atualmente consumindo caixa a uma taxa notável - fatores cruciais para investidores que monitoram o progresso do desenvolvimento clínico.
Simultaneamente, a Design Therapeutics submeteu um pedido de novo medicamento investigacional (IND) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o DT-216P2. No entanto, o FDA colocou uma suspensão clínica na aplicação devido a deficiências não clínicas, com mais detalhes a serem fornecidos dentro de 30 dias.
Dados iniciais de um ensaio de dose única ascendente (SAD) em voluntários saudáveis indicaram que o DT-216P2 foi bem tolerado e mostrou farmacocinética promissora, sugerindo melhor exposição em comparação com a formulação de primeira geração. Dr. Pratik Shah, CEO da Design Therapeutics, expressou surpresa com a suspensão clínica do FDA, mas afirmou o compromisso da empresa em abordar as preocupações da agência e expandir o estudo para locais nos EUA.
O DT-216P2 é uma versão aprimorada de uma pequena molécula GeneTAC® que visa a mutação de expansão de repetição GAA responsável pela FA. Foi projetado para restaurar a produção de proteínas frataxina endógenas a níveis terapêuticos.
Esta empresa de biotecnologia em estágio clínico também está avançando com programas GeneTAC® para outras doenças genéticas, incluindo distrofia corneana endotelial de Fuchs, distrofia miotônica tipo 1 e doença de Huntington, com medicamentos genômicos adicionais em fases de descoberta. Com preços-alvo de analistas variando de US$ 5 a US$ 12, significativamente acima do preço atual de negociação de US$ 4,01, investidores que buscam análise financeira detalhada e insights adicionais podem acessar mais de 10 dicas exclusivas no InvestingPro.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Design Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Design Therapeutics anunciou a nomeação de Chris M. Storgard, M.D., como seu novo Diretor Médico. Dr. Storgard traz mais de 20 anos de experiência em desenvolvimento de medicamentos, tendo orientado com sucesso medicamentos desde estágios pré-clínicos até aprovações regulatórias globais. Anteriormente, ele ocupou o cargo de Diretor Médico na ADARx Pharmaceuticals e desempenhou um papel significativo na transição da empresa da pesquisa para o estágio de desenvolvimento. Sua carreira também inclui a obtenção de aprovações de produtos nos EUA e na Europa em oncologia e cuidados agudos na Heron Therapeutics. Na Design Therapeutics, Dr. Storgard avançará com as pequenas moléculas GeneTAC® da empresa, incluindo DT-216P2 para ataxia de Friedreich e DT-168 para distrofia corneana endotelial de Fuchs. A empresa também está trabalhando em programas voltados para distrofia miotônica tipo 1 e doença de Huntington. Dr. Storgard expressou entusiasmo por aproveitar a plataforma GeneTAC® para impactar o tratamento de distúrbios monogenéticos. Esta mudança de liderança reflete os esforços contínuos da Design Therapeutics para atender às necessidades não atendidas em distúrbios genéticos raros.
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