Editas Medicine avança em tratamentos de edição genética

CAMBRIDGE, Mass. – A Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), líder em tecnologia de edição genética atualmente avaliada em 104 milhões de dólares em capitalização de mercado, revelou avanços significativos em seus estudos pré-clínicos in vivo e delineou metas estratégicas para os próximos três anos. A empresa anunciou a realização de edição in vivo de células-tronco hematopoiéticas (CTHs) em primatas não humanos, um passo crucial para o desenvolvimento de tratamentos para a anemia falciforme e beta talassemia. Além disso, a Editas editou com sucesso células hepáticas em primatas não humanos e realizou edição genética em dois outros tipos de células em camundongos humanizados.

Até meados de 2025, a Editas pretende nomear dois candidatos de desenvolvimento in vivo, um para CTHs visando anemia falciforme e beta talassemia, e outro para uma condição hepática não divulgada. A empresa também planeja apresentar mais dados de CTHs in vivo e estabelecer um novo tipo de célula-alvo ou tecido in vivo até o final do ano.

As prioridades estratégicas até 2027 incluem a submissão de pelo menos uma aplicação de novo medicamento investigacional (IND) ou aplicação de ensaio clínico (CTA), alcançar prova de conceito humana in vivo na edição de CTHs para o tratamento de anemia falciforme e beta talassemia, e iniciar um ensaio em estágio avançado para pelo menos um ativo.

A Editas está mantendo sua posição financeira, com aproximadamente 270 milhões de dólares em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis em 31 de dezembro de 2024, o que se espera que financie as operações até o segundo trimestre de 2027. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, embora esteja atualmente queimando caixa a uma taxa notável. O índice de liquidez corrente da empresa de 3,75 indica forte liquidez de curto prazo.

O Presidente e CEO da empresa, Dr. Gilmore O'Neill, apresentará esses desenvolvimentos e as prioridades estratégicas da empresa na 43ª Conferência Anual de Saúde do J.P. Morgan na quarta-feira.

A Editas Medicine está na vanguarda do desenvolvimento de terapias de edição genética in vivo, com um robusto pipeline voltado para o tratamento de uma ampla gama de doenças. A empresa detém licenças exclusivas para sistemas de edição genômica CRISPR/Cas12a e CRISPR/Cas9 para medicamentos humanos do Broad Institute e da Universidade de Harvard.

Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e reflete os planos prospectivos da empresa. Os resultados reais podem variar com base em futuros resultados de pesquisa e processos regulatórios.

Em outras notícias recentes, a Editas Medicine passou por mudanças significativas. A empresa anunciou a saída de seu Diretor Médico e um plano de transição. Isso segue a mudança estratégica da empresa em direção aos esforços de edição genética in vivo, resultando na descontinuação de seu programa reni-cel e uma redução de 65% da força de trabalho. Apesar dessas mudanças, a Editas Medicine relatou sucesso pré-clínico na edição genética de células-tronco hematopoiéticas, um potencial tratamento para anemia falciforme e beta talassemia.

Várias firmas de análise ajustaram suas classificações e metas de preço em resposta a esses desenvolvimentos. Evercore ISI e Baird mantiveram a classificação de Superar o mercado, mas reduziram suas metas de preço para a Editas Medicine. Truist Securities e Stifel rebaixaram a ação de Compra para Manter, citando o encerramento do programa reni-cel e o cronograma estendido para terapias in vivo. No entanto, BofA Securities e Evercore ISI elevaram a classificação da empresa para Compra e Superar o mercado, respectivamente, citando a mudança estratégica da empresa e forte posição de caixa.

Esses desenvolvimentos recentes continuam a moldar a direção futura da Editas Medicine.

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