FDA aberta a novo endpoint substituto para aprovação de medicamento para ataxia de Friedreich

Investing.com — A Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), uma empresa de biotecnologia focada em tratamentos para doenças raras, relatou progressos nas discussões com a FDA sobre seu principal candidato a medicamento, nomlabofusp, para ataxia de Friedreich (AF). De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa têm apresentado volatilidade significativa, sendo negociadas 77% abaixo do preço-alvo consensual dos analistas de US$ 24,25, sugerindo potencial de valorização caso marcos regulatórios sejam atingidos. A FDA indicou disposição para considerar as concentrações de frataxina (FXN) na pele como um endpoint substituto para aprovação acelerada, um desenvolvimento fundamental para a planejada submissão do Pedido de Licença Biológica (BLA) pela empresa até o final de 2025.

A receptividade da FDA em usar a concentração de FXN como um endpoint substituto razoavelmente provável (RSLE) surgiu da correspondência escrita da agência no contexto do programa piloto START. O órgão regulador também reconheceu a relação entre o aumento das concentrações de FXN nas células da pele e os benefícios nos tecidos cardíacos, gânglios da raiz dorsal e músculos esqueléticos, com base em dados apresentados pela Larimar.

O estudo de extensão de rótulo aberto (OLE) em andamento da Larimar, que envolve participantes recebendo uma dose de 50 mg de nomlabofusp, deve gerar dados adicionais em setembro de 2025. A empresa também alterou o protocolo OLE para incluir pré-medicação destinada a reduzir reações alérgicas, após a identificação de anafilaxia como uma provável reação adversa ao nomlabofusp.

Paralelamente, a Larimar iniciou a dosagem em um estudo farmacocinético (PK) pediátrico e planeja incluir crianças de 2 a 11 anos no programa clínico. Espera-se que a coorte adolescente deste estudo seja concluída até o final de março de 2025, com resultados esperados em setembro.

A FDA aceitou a transição para uma forma liofilizada de nomlabofusp, que a Larimar pretende comercializar. Feedback tanto da FDA quanto da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) foi obtido sobre o protocolo do estudo global de Fase 3, com o início do ensaio previsto para meados de 2025.

Financeiramente, a Larimar relatou uma posição forte com US$ 183,5 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos negociáveis em 31 de dezembro de 2024. O prejuízo líquido da empresa no quarto trimestre de 2024 foi de US$ 28,8 milhões, com despesas de pesquisa e desenvolvimento refletindo o aumento do investimento na fabricação e desenvolvimento do nomlabofusp. A análise do InvestingPro revela um índice de liquidez corrente robusto de 13,1, indicando forte liquidez de curto prazo, embora a empresa esteja consumindo caixa rapidamente. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da Larimar e métricas detalhadas, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente no InvestingPro.

O foco da Larimar continua sendo o avanço do nomlabofusp como uma potencial primeira terapia modificadora da doença para AF, com uma projeção de caixa até o segundo trimestre de 2026. Com uma pontuação geral de Saúde Financeira "RAZOÁVEL" do InvestingPro e forte apoio de analistas (consenso "Compra Forte"), a empresa parece posicionada para executar seus planos de desenvolvimento. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Larimar Therapeutics. Assinantes do InvestingPro podem acessar 8 ProTips adicionais e mais de 30 métricas financeiras para uma análise abrangente de investimentos.

Em outras notícias recentes, a Larimar Therapeutics tomou medidas para alinhar a remuneração executiva com o desempenho da empresa, emitindo unidades de ações restritas baseadas em desempenho (PSUs) para seus principais executivos. A presidente e CEO Carole S. Ben-Maimon recebeu 100.000 PSUs, enquanto o CFO Michael Celano foi premiado com 50.000 PSUs. O Diretor de Desenvolvimento Gopi Shankar e o Diretor Médico Russell G. Clayton receberam 25.000 PSUs cada. Essas premiações estão condicionadas à empresa atingir marcos regulatórios específicos, refletindo uma estratégia para incentivar os executivos em linha com os interesses dos acionistas. Enquanto isso, a JMP Securities manteve uma classificação de Market Outperform para a Larimar Therapeutics, com um preço-alvo de US$ 21,00. A perspectiva positiva da empresa é impulsionada pelo progresso da Larimar em direção à submissão de um Pedido de Licença Biológica para seu candidato a medicamento, nomlabofusp, esperado para o final deste ano. A Larimar começou a administrar doses a pacientes pediátricos com nomlabofusp, o que é visto como um indicador do conforto da FDA com o perfil de segurança do medicamento. O analista da JMP Securities observou que os próximos dados de longo prazo de ensaios com adultos e adolescentes poderiam impactar significativamente as ações da empresa.

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