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NOVA YORK - A Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO; ASX: MSB), desenvolvedora de medicamentos celulares alogênicos para doenças inflamatórias, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o reenvio de seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para Ryoncil® (remestemcel-L). Este produto destina-se ao tratamento de crianças com doença aguda do enxerto contra o hospedeiro refratária a esteróides (SR-aGVHD).
A FDA considerou a reapresentação uma resposta completa e estabeleceu uma data-alvo da Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 7 de janeiro de 2025, para tomar uma decisão sobre o pedido. A reapresentação da Mesoblast em 8 de julho de 2024 abordou os itens restantes de Química, Manufatura e Controle (CMC) e foi baseada no feedback da FDA de março de 2024, que indicou que os dados clínicos do estudo de Fase 3 MSB-GVHD001 pareciam suficientes para apoiar o BLA.
O tratamento, Ryoncil, é uma terapia de células estromais mesenquimais expandida por cultura derivada de doadores de medula óssea e administrada por meio de infusões intravenosas. Ele recebeu as designações Fast Track e Priority Review da FDA devido ao seu potencial para tratar uma condição grave e melhorar significativamente a segurança ou eficácia em comparação com os tratamentos existentes.
O estudo de Fase 3 do Ryoncil em crianças com SR-aGVHD atingiu seu desfecho primário, com uma resposta geral (OR) de 70,4% no dia 28 em comparação com 45%, o que foi preditivo de melhora da sobrevida até o dia 100. Além disso, um estudo comparando o Ryoncil com um grupo de controle correspondente do banco de dados do Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) mostrou taxas de sobrevida mais altas no dia 28 da sala de cirurgia e no dia 100 para pacientes tratados com Ryoncil.
Benefícios de sobrevida a longo prazo também foram observados em um estudo de sobrevida de 4 anos realizado pelo Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR), que relatou taxas de sobrevida em quatro anos para pacientes inscritos no estudo de Fase 3.
A DECH aguda é uma condição que afeta aproximadamente 50% dos receptores de transplante alogênico de medula óssea, e a DECH-SR pode ter taxas de mortalidade de até 90%. Atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA nos EUA para crianças menores de 12 anos com SR-aGVHD, destacando a necessidade urgente de terapias que possam melhorar os resultados de sobrevivência.
A Mesoblast é reconhecida por sua tecnologia proprietária no desenvolvimento de medicamentos celulares prontos para uso e possui um amplo portfólio de candidatos a produtos em estágio avançado. Os processos de fabricação da empresa são projetados para produzir medicamentos celulares criopreservados e prontamente disponíveis para pacientes em todo o mundo.
As informações relatadas são baseadas em um comunicado de imprensa da Mesoblast Limited.
InvestingPro Insights
À medida que a Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO) recebe a aceitação da FDA para seu pedido de licença biológica, os investidores estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. De acordo com dados em tempo real do InvestingPro, a capitalização de mercado da Mesoblast é de 995,29 milhões de dólares, indicando um interesse significativo dos investidores no potencial de crescimento da empresa. Os dados também revelam um crescimento negativo da receita de -2,47% nos últimos doze meses a partir do 2º trimestre de 2024, o que pode refletir desafios na expansão de suas operações ou penetração no mercado.
Apesar desses desafios, as ações da Mesoblast experimentaram um notável retorno total de preço de seis meses de 319,44%, mostrando uma forte confiança do mercado provavelmente estimulada pelo pipeline inovador da empresa e pela potencial aprovação do Ryoncil pela FDA. Além disso, os ativos líquidos da empresa superam suas obrigações de curto prazo, de acordo com o InvestingPro Tips, proporcionando-lhe uma proteção para navegar por seus compromissos financeiros atuais e investir em mais pesquisa e desenvolvimento.
As dicas do InvestingPro também destacam que a Mesoblast não paga dividendos aos acionistas, o que não é incomum para empresas focadas em crescimento e reinvestimento de lucros em seu negócio principal. Além disso, os analistas sugerem que o preço das ações é bastante volátil, o que pode apresentar oportunidades para investidores com maior tolerância ao risco.
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