CAMBRIDGE, Mass. - A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou sua Solicitação Suplementar de Novo Medicamento (sNDA) para o vutrisiran. A FDA irá revisar o pedido para o potencial uso do vutrisiran no tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM), estabelecendo uma data de ação da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 23 de março de 2025.
O vutrisiran, atualmente comercializado sob o nome AMVUTTRA® para uma indicação diferente, visa tratar tanto as manifestações de polineuropatia quanto de cardiomiopatia da amiloidose ATTR. O Diretor Médico da Alnylam, Dr. Pushkal Garg, expressou otimismo sobre a aceitação da FDA, citando a melhoria dos resultados cardiovasculares e da qualidade de vida dos pacientes do estudo HELIOS-B.
O estudo HELIOS-B, um ensaio clínico de Fase 3, mostrou efeitos positivos do vutrisiran na sobrevivência dos pacientes, progressão da doença e qualidade de vida. Esses resultados foram apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no The New England Journal of Medicine em 30 de agosto de 2024.
A amiloidose ATTR é uma doença fatal caracterizada pelo acúmulo de proteínas transtirretina mal dobradas no corpo, levando a danos nos nervos, coração e trato gastrointestinal. O vutrisiran funciona silenciando o RNA mensageiro responsável pelas proteínas causadoras da doença.
A Alnylam, pioneira em terapêuticas de interferência de RNA (RNAi), tem estado na vanguarda da tradução do RNAi em novos tratamentos para doenças com necessidades não atendidas. O portfólio da empresa inclui uma variedade de terapêuticas de RNAi, com o vutrisiran fazendo parte de seu pipeline de desenvolvimento em estágio avançado.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals reportou um aumento substancial de 34% ano a ano na receita líquida global de produtos, totalizando 420 milhões de dólares, impulsionado principalmente por seus tratamentos para amiloidose transtirretina (ATTR). A empresa também revelou dados promissores de um estudo de Fase 1 do nucresiran, um potencial tratamento para ATTR, mostrando uma redução significativa e sustentada nos níveis séricos de transtirretina. Isso levou a H.C. Wainwright e TD Cowen a manterem suas classificações de Compra para a Alnylam, expressando confiança na trajetória de desenvolvimento do medicamento.
No entanto, a Wolfe Research rebaixou as ações da Alnylam de Desempenho em Linha com o Mercado para Desempenho Abaixo do Mercado devido a preocupações de valor a longo prazo, particularmente em torno do produto Amvuttra da empresa. Apesar disso, a Alnylam continua avançando seu pipeline, notavelmente em tratamentos para doenças de Alzheimer e Huntington. A empresa visa dobrar seu pipeline de desenvolvimento clínico até o final de 2025.
Em uma mudança de recursos, a Alnylam encerrou o programa ALN-KHK para diabetes tipo 2, mas permanece aberta a oportunidades de desenvolvimento de negócios. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes na Alnylam Pharmaceuticals.
Insights do InvestingPro
A recente aceitação da FDA para a sNDA do vutrisiran da Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) alinha-se com a forte posição de mercado e trajetória de crescimento da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Alnylam possui uma capitalização de mercado substancial de 31,59 bilhões de dólares, refletindo a confiança dos investidores em seu pipeline inovador de terapêuticas de interferência de RNA.
O crescimento da receita da empresa de 21,54% nos últimos doze meses sublinha sua capacidade de comercializar eficazmente seus produtos. Este crescimento é particularmente impressionante dado o cenário competitivo da indústria farmacêutica e suporta o potencial sucesso do vutrisiran se aprovado para ATTR-CM.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Alnylam teve um forte retorno no último ano, com um retorno total de preço de um ano de 50,31%. Este desempenho sugere que os investidores estão otimistas sobre as perspectivas futuras da empresa, incluindo a potencial aprovação do vutrisiran para sua indicação expandida.
Vale notar que, embora a Alnylam mostre promessa, atualmente opera com prejuízo, com um índice P/L negativo de -95,44. No entanto, isso não é incomum para empresas de biotecnologia que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Os ativos líquidos da empresa excedendo as obrigações de curto prazo indicam uma posição financeira estável para apoiar ensaios clínicos em andamento e potenciais lançamentos de produtos.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais para a Alnylam Pharmaceuticals, fornecendo insights mais profundos sobre a saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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