FDA busca dados adicionais para terapia gênica da Rocket Pharma

CRANBURY, N.J. - A Rocket Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ: RCKT) recebeu uma Carta de Resposta Completa (CRL) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre seu Pedido de Licença Biológica para KRESLADI,™ uma terapia gênica projetada para tratar deficiência grave de adesão leucocitária-I (LAD-I). A FDA solicitou informações adicionais de Fabricação e Controles Químicos (CMC) para concluir sua revisão.

Após discussões com líderes seniores da FDA do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER), a Rocket Pharmaceuticals está trabalhando para fornecer as informações adicionais do CMC para apoiar a aprovação do KRESLADI™. "É reconfortante ter a FDA como uma colaboradora próxima", afirmou Gaurav Shah, MD, CEO da Rocket Pharma, expressando otimismo pelo avanço oportuno da terapia devido à postura cooperativa da FDA.

KRESLADI,™ uma terapia gênica baseada em vetor lentiviral, mostrou resultados promissores em um estudo global de Fase 1/2, com todos os nove pacientes com LAD-I sobrevivendo 12 meses após a infusão e nenhum evento adverso grave relacionado ao tratamento relatado.

A terapia recebeu várias designações da FDA, incluindo as designações Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric e Fast Track, bem como as designações PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) na UE.

A LAD-I grave é uma doença genética rara que compromete a capacidade do sistema imunológico de combater infecções. KRESLADI™ visa fornecer uma cópia funcional do gene ITGB2 para abordar a causa raiz da doença. Atualmente, o único tratamento curativo potencial é o transplante de medula óssea, que apresenta riscos significativos e pode não estar disponível para todos os pacientes.

A Rocket Pharmaceuticals é uma empresa de biotecnologia em estágio avançado focada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras. Seu pipeline inclui programas para Anemia de Fanconi, Deficiência de Piruvato Quinase e doenças cardiovasculares, como a Doença de Danon. Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Rocket Pharmaceuticals.

Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals viu vários desenvolvimentos importantes. A empresa de biotecnologia alterou com sucesso seu estatuto para aumentar o número de ações ordinárias autorizadas de 120 milhões para 180 milhões.

Essa mudança, que foi aprovada pelos acionistas na Assembleia Anual, pode fornecer à Rocket Pharmaceuticals a flexibilidade para futuras necessidades corporativas, incluindo atividades de financiamento e iniciativas estratégicas.

Além disso, a Comissão Europeia concedeu à Rocket Pharmaceuticals a designação de medicamento órfão para o seu candidato à terapia genética RP-A601. Esta terapia é projetada para tratar a cardiomiopatia arritmogênica relacionada à placofilina-2, uma doença cardíaca rara e com risco de vida.

Além disso, a empresa relatou eficácia sustentada em testes de terapia gênica, incluindo tratamentos para Deficiência de Adesão Leucocitária Grave-I, Anemia de Fanconi e Deficiência de Piruvato Quinase.

A cobertura na Rocket Pharmaceuticals foi recentemente iniciada pelo Goldman Sachs com uma classificação neutra. A empresa destacou o potencial do principal ativo da empresa, o RP-A501. A Rocket Pharmaceuticals também anunciou a nomeação de Aaron Ondrey como Diretor Financeiro, juntamente com outras promoções internas estratégicas, para fortalecer sua transição para operações comerciais e avançar em seu pipeline de tratamento.

Esses desenvolvimentos recentes ressaltam os esforços contínuos da empresa no campo da terapia gênica e seu compromisso em lidar com doenças raras e fatais.

InvestingPro Insights

À medida que a Rocket Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ: RCKT) navega pelo caminho regulatório da KRESLADI™, sua saúde financeira e desempenho de mercado fornecem contexto adicional para os investidores que monitoram a situação. Apesar do recente revés com o pedido de mais informações da FDA, o balanço da empresa reflete uma posição estratégica em que detém mais caixa do que dívida, um indicador de estabilidade financeira que pode ser crucial à medida que atende aos pedidos da FDA.

Dados da InvestingPro mostram uma capitalização de mercado de US$ 1,95 bilhão e uma relação preço/livro nos últimos doze meses no 1º trimestre de 2024 em 4,41. Esse índice sugere que o mercado valoriza a empresa acima de seu valor patrimonial líquido, o que pode ser atribuído às expectativas dos investidores de crescimento futuro ou ao valor de propriedade intelectual da empresa, incluindo seu pipeline de terapias gênicas.

Além disso, cinco analistas revisaram seus lucros para cima para o próximo período, de acordo com o InvestingPro Tips, sinalizando um potencial sentimento positivo em torno do desempenho financeiro futuro da empresa. Esse otimismo pode ser reflexo da confiança do mercado na capacidade da Rocket Pharmaceuticals de superar obstáculos regulatórios e trazer suas terapias ao mercado.

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