FDA concede designação RMAT à terapia para câncer de bexiga da enGene

Publicado 25.06.2025, 09:09
FDA concede designação RMAT à terapia para câncer de bexiga da enGene

BOSTON/MONTREAL - A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) à terapia principal da enGene Holdings Inc. (NASDAQ:ENGN) para o tratamento de câncer de bexiga de alto risco, anunciou a empresa na quarta-feira. A empresa de biotecnologia em fase clínica, atualmente avaliada em US$ 152,8 milhões, parece subvalorizada de acordo com a análise do InvestingPro.

A designação aplica-se ao detalimogene voraplasmid, um tratamento investigacional para câncer de bexiga não-músculo invasivo de alto risco, não responsivo ao BCG, com carcinoma in situ.

A designação RMAT proporciona à enGene vantagens regulatórias, incluindo engajamento antecipado com o FDA, potencial para revisão contínua e revisão prioritária. O programa foi projetado para acelerar o desenvolvimento e a revisão de terapias de medicina regenerativa para condições graves onde evidências clínicas preliminares sugerem potencial para atender necessidades médicas não atendidas.

O FDA baseou sua decisão nos resultados preliminares do estudo pivotal LEGEND em andamento da enGene, que demonstrou atividade clínica e tolerabilidade favorável em pacientes com câncer de bexiga não responsivo ao BCG com carcinoma in situ.

"Receber a designação RMAT destaca o perfil promissor do detalimogene e seu potencial para atender à grande necessidade não atendida no NMIBC", disse Ron Cooper, Diretor Executivo da enGene, segundo o comunicado à imprensa. A empresa mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez saudável de 12,66 e mínima relação dívida/patrimônio de 0,11. Analistas do InvestingPro estabeleceram preços-alvo variando de US$ 7 a US$ 30, sugerindo significativo potencial de valorização.

O detalimogene é projetado para administração em clínicas de urologia, incluindo práticas comunitárias onde aproximadamente 70% dos urologistas prestam atendimento. A terapia visa tratar o câncer de bexiga estimulando uma resposta imunológica local na bexiga sem usar vetores virais.

O câncer de bexiga não-músculo invasivo representa 75-80% dos novos diagnósticos de câncer de bexiga. Pacientes com NMIBC de alto risco que não respondem ao tratamento padrão com BCG enfrentam altas taxas de recorrência e podem necessitar de remoção completa da bexiga.

O estudo LEGEND está atualmente recrutando pacientes em múltiplas coortes nos Estados Unidos, Canadá, Europa e região Ásia-Pacífico. Embora a ação tenha experimentado uma queda de 63% no último ano, os assinantes do InvestingPro podem acessar análises detalhadas da saúde financeira da enGene, que atualmente é classificada como ’RAZOÁVEL’ com métricas de fluxo de caixa particularmente fortes.

Em outras notícias recentes, a enGene Holdings Inc. divulgou seus resultados financeiros do segundo trimestre de 2025, revelando um prejuízo líquido de US$ 25,8 milhões e lucro por ação de US$ (0,51), superando as estimativas da Raymond James. A empresa encerrou o trimestre com aproximadamente US$ 252 milhões em caixa, o que deve financiar as operações até 2027. Analistas da H.C. Wainwright e JMP Securities reiteraram suas perspectivas positivas sobre a enGene, mantendo classificações de compra e desempenho superior ao mercado, com preços-alvo de US$ 25,00 e US$ 18,00, respectivamente. Essas classificações baseiam-se no progresso da enGene em seu estudo pivotal LEGEND para câncer de bexiga não-músculo invasivo de alto risco e no potencial de aprovação regulatória na Europa.

Adicionalmente, a enGene anunciou a adoção de seu Plano de Compra de Ações para Funcionários de 2025, permitindo que os funcionários adquiram ações da empresa. O plano reservou 2.000.000 de ações ordinárias para emissão e visa alinhar os interesses dos funcionários e acionistas. Em notícias de gestão, o Diretor Médico Dr. Raj Pruthi deixará o cargo em meados de junho, com planos em andamento para garantir uma transição tranquila. A empresa continua focada no avanço de seu programa principal, detalimogene voraplasmid, no estudo de Fase 2 LEGEND. Por fim, a recente Assembleia Geral Anual da enGene viu a reeleição de seus diretores e a aprovação de seu auditor, refletindo forte apoio dos acionistas.

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