FDA concede exclusividade de medicamento órfão ao Libervant para tratamento de crises convulsivas pediátricas

Publicado 19.12.2024, 10:11
FDA concede exclusividade de medicamento órfão ao Libervant para tratamento de crises convulsivas pediátricas

WARREN, N.J. - A Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST), uma empresa farmacêutica com capitalização de mercado de 315 milhões de dólares e impressionante retorno de ações de 75% no último ano, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu sete anos de exclusividade de medicamento órfão (ODE) para seu produto, Libervant® (diazepam) Buccal Film. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa demonstrou um forte crescimento de receita de 22,5% nos últimos doze meses. Esta exclusividade aplica-se ao tratamento de crises convulsivas em pacientes jovens com epilepsia, com idades entre dois e cinco anos.

A decisão da FDA, que estende a exclusividade de mercado do Libervant até abril de 2031, baseia-se na via de administração bucal do produto. A FDA reconhece que este método representa um avanço significativo no cuidado do paciente, oferecendo uma opção não invasiva e mais fácil de usar em comparação com os tratamentos existentes de gel retal e spray nasal.

O Libervant recebeu aprovação da FDA para esta faixa etária pediátrica em 26.04.2024, marcando-o como a primeira e única terapia de resgate administrada oralmente para crises convulsivas nestes pacientes. Daniel Barber, CEO da Aquestive, enfatizou o compromisso da empresa em educar os profissionais de saúde sobre os benefícios do Libervant e garantir o acesso para a população de pacientes indicada. Os assinantes do InvestingPro podem acessar análises detalhadas e 12 ProTips adicionais sobre a saúde financeira da Aquestive, que atualmente é classificada como "Boa" de acordo com métricas abrangentes.

O status de medicamento órfão é concedido a tratamentos para doenças ou condições raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA, oferecendo benefícios como incentivos financeiros para apoiar o desenvolvimento clínico. O Libervant, que originalmente recebeu a Designação de Medicamento Órfão em 10.11.2016, é uma formulação de filme bucal de diazepam destinada ao tratamento agudo de crises convulsivas distintas do padrão habitual de convulsões do paciente.

A Aquestive Therapeutics especializa-se no desenvolvimento de produtos de moléculas complexas administrados oralmente como alternativas a terapias invasivas. A empresa atualmente comercializa cinco produtos e colabora com outras entidades farmacêuticas para trazer novas moléculas ao mercado. Embora mantenha um índice de liquidez corrente saudável de 6,37, indicando forte liquidez, os analistas esperam investimento contínuo em iniciativas de crescimento, embora a rentabilidade permaneça um desafio a curto prazo.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Aquestive Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a Aquestive Therapeutics tem feito progressos significativos em suas operações. A Cantor Fitzgerald iniciou a cobertura das ações da Aquestive com uma classificação Overweight, estabelecendo um preço-alvo de 17,00 dólares. A firma reconheceu a tecnologia proprietária de filme oral da Aquestive, PharmFilm, que facilitou parcerias e projetou um crescimento de receita entre 57 milhões e 60 milhões de dólares para o ano de 2024.

A Aquestive também está avançando sua tecnologia PharmFilm para o desenvolvimento do Anaphylm, um tratamento para reações alérgicas do Tipo 1. A empresa planeja submeter um Novo Pedido de Medicamento (NDA) para o Anaphylm no primeiro trimestre de 2025, após uma reunião pré-NDA positiva com a Food and Drug Administration (FDA).

A Lake Street Capital Markets elevou o preço-alvo das ações da Aquestive, refletindo o impacto antecipado dos próximos catalisadores do Anaphylm. Esta avaliação é baseada em uma receita projetada de 51,0 milhões de dólares para 2025 e na expansão do pipeline de produtos da Aquestive.

A Aquestive reportou crescimento em seus resultados financeiros do terceiro trimestre de 2024, com receita total atingindo 13,5 milhões de dólares, um aumento de 4% em relação ao mesmo período do ano passado. No entanto, excluindo a receita única de um acordo encerrado, as receitas viram um declínio de 5%.

Por fim, a Aquestive viu mudanças em seu conselho de administração, com Santo J. Costa deixando o cargo e John S. Cochran assumindo o papel de Presidente do Comitê de Remuneração. À medida que a empresa continua a avançar seu portfólio de tratamentos, estes são os desenvolvimentos mais recentes em suas operações em curso.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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