FDA concede revisão prioritária para tratamento de AME apitegromab

Publicado 25.03.2025, 08:48
FDA concede revisão prioritária para tratamento de AME apitegromab

Investing.com — A Scholar Rock (NASDAQ:SRRK), uma empresa biofarmacêutica avaliada em US$ 3,2 bilhões, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou seu pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) para o apitegromab, um potencial tratamento para atrofia muscular espinhal (AME). A revisão prioritária da FDA significa que uma decisão é esperada até 22.09.2025, sinalizando a promessa do tratamento para melhoria significativa em relação às terapias existentes para esta condição grave. As ações da empresa têm mostrado um impulso notável, com dados do InvestingPro mostrando um aumento de 293% nos últimos seis meses.

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também está revisando o pedido de Autorização de Comercialização da empresa para o apitegromab, indicando processos regulatórios simultâneos nos EUA e na Europa.

O apitegromab, uma terapia direcionada aos músculos, demonstrou no estudo de Fase 3 SAPPHIRE melhorar estatística e clinicamente a função motora em pacientes com AME que recebem tratamentos padrão direcionados ao SMN. O sucesso do estudo, baseado na Escala Expandida de Função Motora de Hammersmith (HFMSE), foi apresentado na Conferência da Associação de Distrofia Muscular de 2025.

A Scholar Rock está se preparando para um lançamento comercial nos EUA em 2025, pendente de aprovação, com um lançamento europeu previsto para 2026. O apitegromab já recebeu as designações Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease da FDA, e as designações Priority Medicines (PRIME) e Orphan Medicinal Product da EMA.

O foco da empresa em doenças neuromusculares e outras doenças graves é apoiado por uma plataforma proprietária que desenvolve anticorpos monoclonais seletivos para modular fatores de crescimento proteico. Espera-se que o pipeline da Scholar Rock e sua abordagem para medicamentos direcionados a fatores de crescimento avancem o padrão de cuidados em várias condições.

Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa e não representa um endosso da eficácia do apitegromab ou do potencial sucesso de mercado. A aprovação e disponibilidade comercial do tratamento permanecem sujeitas aos resultados da revisão regulatória. Os analistas mantêm uma perspectiva otimista, com preços-alvo variando de US$ 45 a US$ 57. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da Scholar Rock, perspectivas de crescimento e mais de 10 ProTips adicionais, visite InvestingPro, onde você encontrará análises abrangentes no Relatório de Pesquisa Pro.

Em outras notícias recentes, a Scholar Rock relatou uma significativa perda de lucros para o Q4 de 2024, com lucro por ação (EPS) de -US$ 2,47, ficando abaixo da previsão de -US$ 0,58. Apesar disso, a empresa está se preparando para um potencial lançamento comercial de seu tratamento para atrofia muscular espinhal (AME) no Q4 de 2025, indicando um foco em futuros lançamentos de produtos. A Scholar Rock também concedeu prêmios de incentivo em ações a sete funcionários recém-contratados, consistindo em opções de ações e unidades de ações restritas para um total de 113.800 ações ordinárias. Esses prêmios fazem parte da estratégia da empresa para atrair novos talentos. Além disso, a empresa está planejando expandir sua franquia neuromuscular e explorar novas indicações, com foco em terapias inovadoras e direcionadas. A Scholar Rock está se preparando para apresentar um pedido de Investigational New Drug (IND) para o SRK-439 no Q3 de 2025, visando atender ao mercado cardiometabólico. Empresas de análise têm mostrado interesse nas iniciativas estratégicas da empresa, que incluem próximos lançamentos de produtos e expansão de mercado. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Scholar Rock para fortalecer sua posição no mercado e impulsionar o crescimento futuro.

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