PLYMOUTH MEETING, Pensilvânia - A Harmony Biosciences Holdings, Inc (NASDAQ:HRMY) recebeu a confirmação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de que seu medicamento para narcolepsia, WAKIX, mantém um perfil de benefício-risco favorável. A decisão da FDA vem em resposta a uma petição de cidadão apresentada por um vendedor de curta distância, que a Agência agora negou.
A petição, apresentada em março de 2023, sugeriu que o WAKIX não era seguro ou eficaz para tratar sonolência diurna excessiva (EDS) e cataplexia em adultos com narcolepsia. A negação da FDA da petição segue a aprovação de um novo pedido de medicamento suplementar (sNDA) para WAKIX em 21 de junho de 2024, permitindo seu uso em pacientes pediátricos com seis anos ou mais com narcolepsia.
Em sua resposta, a FDA afirmou que não encontrou nenhuma nova informação na petição para alterar sua avaliação da segurança e eficácia do medicamento. A Agência também recusou os pedidos do peticionário para a retirada do WAKIX, distribuição imediata de alertas aos prescritores e transição para um Programa de Uso Compassivo com um protocolo de Avaliação de Risco e Estratégia de Mitigação (REMS).
A Harmony Biosciences expressou satisfação com a decisão da FDA, enfatizando a natureza infundada das alegações e a promessa contínua do medicamento como tratamento para narcolepsia. A empresa prevê um crescimento adicional na franquia de pitolisantes, incluindo o arquivamento de um sNDA para hipersonia idiopática no final do segundo semestre de 2024. A Harmony também está trabalhando em formulações de próxima geração de pitolisant para estender a vida útil da patente do produto além de 2040.
Olhando além da WAKIX, a Harmony Biosciences expandiu seu pipeline para incluir três franquias raras de CNS, cada uma potencialmente capaz de gerar entre US$ 1 bilhão e US$ 2 bilhões em vendas máximas. Com foco em tratamentos inovadores para pacientes com necessidades médicas não atendidas, a empresa planeja lançar pelo menos um novo produto ou indicação anualmente nos próximos cinco anos.
A narcolepsia afeta aproximadamente 170.000 americanos e é caracterizada por sonolência diurna excessiva, entre outros sintomas. O WAKIX, um medicamento de primeira classe, opera como antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H₃), embora seu mecanismo exato de ação não seja totalmente compreendido.
As informações deste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Harmony Biosciences.
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