Haddad diz que mais de 10 mil empresas brasileiras serão afetadas por tarifas dos EUA
COPENHAGEN - A Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 9,8 bilhões, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para revisão prioritária seu Pedido de Novo Medicamento (NDA) para o TransCon CNP (navepegritide), um tratamento para crianças com acondroplasia. A FDA estabeleceu a data de 30 de novembro de 2025 como prazo para concluir sua revisão do medicamento. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma impressionante margem de lucro bruto de 85,3%, apesar de estar em fase de crescimento.
O TransCon CNP é um pró-fármaco administrado uma vez por semana, projetado para tratar a acondroplasia fornecendo exposição contínua do peptídeo natriurético tipo C (CNP) aos receptores nos tecidos, incluindo placas de crescimento e músculos esqueléticos. A acondroplasia é uma condição genética rara que causa várias complicações além da displasia esquelética, afetando mais de 250.000 indivíduos globalmente.
Ensaios clínicos demonstraram que o TransCon CNP melhora significativamente a velocidade de crescimento anualizada, o principal parâmetro de avaliação, em comparação com o placebo. Além disso, demonstrou múltiplos benefícios, como melhor alinhamento dos membros inferiores, dimensões do canal espinhal, força muscular e crescimento. Esses resultados vêm com um perfil de segurança e tolerabilidade semelhante ao placebo. A receita da empresa cresceu 12,06% nos últimos doze meses, refletindo o potencial crescente de seu pipeline. A análise do InvestingPro revela vários insights adicionais sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da empresa, com 6 ProTips principais disponíveis para assinantes.
O status de revisão prioritária da FDA é concedido a medicamentos que podem oferecer melhorias significativas no tratamento, prevenção ou diagnóstico de condições graves. A Ascendis Pharma informou que a FDA não está planejando realizar uma reunião do comitê consultivo para discutir o pedido neste momento.
Janet Legare, M.D., Professora de Pediatria na Escola de Medicina e Saúde Pública da Universidade de Wisconsin, expressou encorajamento com a decisão da FDA, destacando o potencial para abordar as sérias complicações associadas à acondroplasia.
Chandler Crews, Fundadora do The Chandler Project, ecoou o sentimento, enfatizando a necessidade urgente de opções de tratamento significativas para aqueles que vivem com a condição.
A Ascendis Pharma é uma empresa biofarmacêutica global que se concentra na aplicação de sua tecnologia TransCon para desenvolver terapias para necessidades médicas não atendidas. Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Ascendis Pharma. Analistas mantêm um forte consenso de compra para a ação, com um potencial de alta de 31% em relação aos níveis atuais. Para análise abrangente e métricas financeiras detalhadas, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro completo disponível no InvestingPro, que fornece análise aprofundada desta e de mais de 1.400 outras ações dos EUA.
Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma relatou resultados impressionantes no primeiro trimestre, com receita do Yorvipath™ atingindo €44,7 milhões, aproximadamente 50% superior tanto às estimativas da JPMorgan quanto às figuras de consenso. Após esses resultados, a JPMorgan aumentou seu preço-alvo para a Ascendis Pharma de US$ 200 para US$ 245, mantendo uma classificação acima da média para a ação. A empresa expressou confiança no potencial de crescimento do Yorvipath™, revisando suas previsões de vendas mundiais para o produto para cima em 27-53% para os anos de 2025 a 2030. Adicionalmente, a Ascendis Pharma anunciou resultados positivos de seu Ensaio ApproaCH, que se concentrou no TransCon CNP para o tratamento de acondroplasia em crianças, mostrando melhorias significativas no crescimento e estrutura óssea sem eventos adversos graves. A Stifel reiterou sua classificação de Compra para a Ascendis Pharma, com um preço-alvo de US$ 212, citando otimismo sobre o progresso da empresa com o Yovipath e estratégias para melhorar o acesso dos pacientes. Além disso, o Ensaio PaTH Forward de Fase 2 para o TransCon PTH demonstrou benefícios sustentados no tratamento do hipoparatireoidismo, com 98% dos pacientes mantendo níveis normais de cálcio sérico. A Cantor Fitzgerald também manteve sua classificação acima da média com um alvo de US$ 200, destacando o impacto potencial dos próximos resultados do ensaio COACH na avaliação da Ascendis Pharma. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Ascendis Pharma para avançar seu pipeline de produtos e atender às necessidades médicas não atendidas.
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