BETHESDA, Md. - A Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) anunciou que seu principal candidato a medicamento, GT-02287, mostrou resultados positivos em um estudo clínico de Fase 1 para o tratamento da doença de Parkinson. O estudo, que incluiu 72 voluntários saudáveis, confirmou a segurança e tolerabilidade do medicamento em todas as doses e faixas etárias, incluindo participantes com mais de 50 anos de idade.
O GT-02287, uma molécula administrada por via oral destinada a tratar o Parkinson com ou sem mutação GBA1, foi encontrado no líquido cefalorraquidiano, indicando exposição no sistema nervoso central (SNC). O estudo também demonstrou engajamento do alvo periférico, crucial para o efeito terapêutico do medicamento. Após esses resultados, a Gain Therapeutics planeja iniciar um ensaio de Fase 1b com pacientes de Parkinson no quarto trimestre de 2024, visando confirmar ainda mais a segurança e obter prova de mecanismo através de biomarcadores.
O Diretor Médico da empresa, Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., expressou otimismo sobre o próximo ensaio, esperando ter dados dos pacientes até meados de 2025. O CEO interino e CFO Gene Mack destacou a importância da exposição no SNC e do engajamento do alvo observados no estudo.
O GT-02287 funciona modulando a enzima proteica glucocerebrosidase (GCase), que frequentemente está comprometida na doença de Parkinson devido a mutações no gene GBA1 ou fatores de estresse relacionados à idade. Modelos pré-clínicos mostraram que o medicamento pode melhorar as funções motoras e cognitivas, sugerindo um potencial para retardar a progressão da doença.
A pesquisa da Gain Therapeutics recebeu apoio financeiro da The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA e do programa conjunto Eurostars-2 com a União Europeia Horizon 2020 e a Innosuisse – Swiss Innovation Agency.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Gain Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Gain Therapeutics relatou resultados promissores para seu ensaio clínico de Fase 1 do medicamento investigacional '287, destinado a tratar a doença de Parkinson. A empresa divulgou seus resultados financeiros do segundo trimestre de 2024, com despesas operacionais de $8,2 milhões e um saldo de caixa de $16,9 milhões, suficiente para financiar as operações até o segundo semestre de 2025. A Oppenheimer manteve uma classificação de Outperform para a Gain Therapeutics, ajustando o preço-alvo para $8,00 dos anteriores $9,00. A H.C. Wainwright também manteve uma classificação de Compra com o mesmo preço-alvo, refletindo confiança no progresso e nas perspectivas futuras do GT-02287.
A Gain Therapeutics concluiu com sucesso a dosagem na parte de dose múltipla ascendente do ensaio clínico de Fase 1 envolvendo 32 voluntários saudáveis. A empresa também está se preparando para iniciar um estudo de Fase 1b de três meses do '287 envolvendo 20-30 pacientes com um distúrbio genético, GBA1-PD, no quarto trimestre de 2024.
No âmbito corporativo, a Gain Therapeutics passou por uma mudança na liderança, com o CFO Gene Mack assumindo o papel de CEO interino, apoiado por Khalid Islam, Ph.D., fundador e Presidente do Conselho de Administração da empresa, como Presidente Executivo. A empresa também planeja oferecer e vender ações de seu capital ordinário em uma oferta pública, com a Titan Partners Group atuando como única coordenadora do livro.
Além disso, a Gain Therapeutics foi notificada pela Nasdaq de que não atende mais ao Valor de Mercado mínimo de Títulos Listados necessário para a continuidade da listagem. A empresa tem até 7 de janeiro de 2025 para recuperar a conformidade com o requisito de MVLS.
Insights do InvestingPro
À medida que a Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) avança com seu promissor candidato a medicamento GT-02287 para a doença de Parkinson, sua saúde financeira e desempenho de mercado são fatores-chave para os investidores considerarem. De acordo com dados do InvestingPro, a Gain Therapeutics atualmente possui uma capitalização de mercado de $34,22 milhões. Apesar do potencial em seus desenvolvimentos clínicos, as métricas financeiras da empresa indicam alguns desafios. Eles têm um índice preço/lucro (P/L) negativo de -0,99, refletindo que a empresa não está gerando lucros atualmente. Além disso, o lucro bruto da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024 é de -$11,44 milhões negativos, destacando os desafios de custos que a empresa enfrenta.
As Dicas do InvestingPro para a Gain Therapeutics revelam uma mistura de pontos fortes e fracos financeiros. No lado positivo, a empresa possui mais caixa do que dívidas em seu balanço e tem ativos líquidos que excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando alguma estabilidade financeira no curto prazo. No entanto, os analistas têm preocupações, antecipando um declínio nas vendas no ano atual e não esperando que a empresa seja lucrativa dentro do mesmo período. O preço das ações experimentou volatilidade significativa, com um forte retorno no último mês, mas sofreu uma queda substancial nos últimos seis meses.
Para investidores que buscam tomar uma decisão informada sobre a Gain Therapeutics, há Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis. Essas dicas fornecem insights mais profundos sobre as finanças da empresa e o desempenho de mercado, o que pode ser particularmente relevante dado o estágio atual de desenvolvimento clínico da empresa e os riscos inerentes à indústria de biotecnologia. No momento, existem mais 10 Dicas do InvestingPro listadas para GANX, que podem ser encontradas em https://www.investing.com/pro/GANX.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.