Intellia inicia ensaio de fase 3 para terapia de edição genética

Investing.com — A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pioneira em tratamentos de edição genética baseados em CRISPR, anunciou o início de um ensaio de Fase 3 para sua terapia investigacional, nexiguran ziclumeran (nex-z), destinada ao tratamento da amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia (ATTRv-PN). O primeiro paciente foi recentemente dosado no estudo global e pivotal MAGNITUDE-2. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais dinheiro do que dívidas e um índice de liquidez saudável de 5,77x, embora esteja atualmente experimentando uma rápida queima de caixa à medida que avança seus programas clínicos.

A ATTRv-PN é uma doença rara e progressiva caracterizada pelo acúmulo de proteínas amiloides anormais, levando a danos nos nervos e outras complicações graves. O nex-z, que utiliza a tecnologia CRISPR/Cas9 premiada com o Nobel, foi projetado para inativar o gene responsável pela produção da proteína transtirretina (TTR) mutada, que é a causa subjacente da doença. Com uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 756 milhões e negociando próximo à sua mínima de 52 semanas, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada, apesar da recente volatilidade do mercado.

O estudo MAGNITUDE-2 é um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que avaliará a eficácia e segurança de uma única infusão de 55 mg de nex-z em aproximadamente 50 pacientes. O desfecho primário inclui uma pontuação modificada de comprometimento neuropático e alterações nos níveis séricos de TTR.

O Dr. Paulo Sgobbi, Diretor Médico do Centro de Pesquisa Clínica PSEG, expressou otimismo sobre o potencial do nex-z para alterar significativamente a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, que atualmente dependem de regimes de tratamento crônicos.

O Presidente e CEO da Intellia, John Leonard, M.D., destacou os dados encorajadores da Fase 1, que mostraram redução rápida, profunda e durável na TTR sérica após uma única dose de nex-z. A empresa prevê apresentar dados de longo prazo dos estudos de Fase 1 ainda este ano e pretende submeter um pedido de licença biológica para ATTRv-PN até 2028.

O nex-z recebeu designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa da FDA dos EUA tanto para cardiomiopatia quanto para polineuropatia, bem como Designação de Medicamento Órfão da FDA dos EUA e da Comissão Europeia. A Intellia está liderando o desenvolvimento e comercialização do nex-z em colaboração com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

A amiloidose ATTR afeta aproximadamente 50.000 indivíduos globalmente com a forma hereditária e entre 200.000 e 500.000 com a forma selvagem. Os tratamentos atuais se concentram em retardar o acúmulo de proteína TTR mal dobrada, mas não há cura conhecida para a doença.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Intellia Therapeutics, Inc.

Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics fez avanços significativos com a Food and Drug Administration dos EUA concedendo uma designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa para sua terapia investigacional de edição genética, nexiguran ziclumeran, destinada ao tratamento da amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia. Esta designação pode acelerar o processo de desenvolvimento e revisão da terapia. No entanto, analistas expressaram sentimentos mistos sobre as perspectivas da empresa. A Truist Securities manteve a classificação de Compra para a Intellia, mas reduziu seu preço-alvo de US$ 90 para US$ 50, citando pressões competitivas. A Goldman Sachs adotou uma postura mais cautelosa, rebaixando a Intellia de Neutro para Venda e cortando o preço-alvo para US$ 9, apontando preocupações com o cenário competitivo e diferenciação de eficácia. Da mesma forma, o JPMorgan rebaixou a ação de Overweight para Neutro, reduzindo o preço-alvo para US$ 13 e observando a falta de catalisadores imediatos. Esses desenvolvimentos ocorrem em meio a uma ampla reestruturação no setor de biotecnologia após a renúncia do principal funcionário de vacinas da FDA, Peter Marks, o que levantou preocupações sobre possíveis mudanças nas abordagens regulatórias.

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