Intellia obtém designação de terapia avançada da FDA para tratamento de edição genética

Investing.com — A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pioneira em tratamentos de edição genética baseados em CRISPR com capitalização de mercado de $904 milhões, obteve a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para sua terapia investigacional, nexiguran ziclumeran (nex-z, também conhecido como NTLA-2001), direcionada à amiloidose por transtirretina (ATTR) com cardiomiopatia (ATTR-CM). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 5,77, indicando robusta estabilidade financeira de curto prazo.

Esta designação RMAT é um marco regulatório significativo, potencialmente acelerando o processo de desenvolvimento e revisão do nex-z. A amiloidose ATTR é uma doença rara e frequentemente fatal caracterizada pelo acúmulo da proteína transtirretina (TTR) mal dobrada nos tecidos do corpo, levando a danos nos nervos ou insuficiência cardíaca. O nex-z, um tratamento único que utiliza a tecnologia CRISPR/Cas9 para inativar o gene TTR, mostrou resultados promissores em ensaios clínicos de Fase 1, demonstrando redução substancial e sustentada de TTR. Embora as ações da empresa tenham enfrentado dificuldades recentes, negociando próximo à sua mínima de 52 semanas de $8,30, a análise do InvestingPro sugere que a ação pode estar subvalorizada, com 8 analistas revisando recentemente suas expectativas de resultados para cima.

O status RMAT, parte da Lei de Curas do Século 21, é concedido a terapias com potencial para tratar condições graves e inclui benefícios como interações antecipadas com a FDA e a possibilidade de revisão prioritária para o pedido de licença biológica do produto. O nex-z também recebeu a Designação de Medicamento Órfão nos EUA e na Europa, reconhecendo seu potencial para tratar uma condição rara.

A Intellia, em parceria com a Regeneron, está liderando o desenvolvimento do nex-z e enfatizou seu compromisso em avançar rapidamente esta terapia para os pacientes. A empresa está aproveitando sua expertise em edição genética para criar medicamentos inovadores que poderiam melhorar significativamente o cuidado ao paciente.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Intellia Therapeutics, Inc.

Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics reportou resultados do quarto trimestre melhores que o esperado, com lucro ajustado por ação de -$1,27, superando as estimativas dos analistas de -$1,34. A receita do trimestre alcançou $12,87 milhões, excedendo significativamente a previsão de consenso de $9,28 milhões, e marcando um aumento substancial em relação ao valor do ano anterior de -$1,9 milhão. A empresa encerrou 2024 com um saldo de caixa de $861,7 milhões, que deve financiar as operações até o primeiro semestre de 2027.

Em termos de fusões, não foram relatados desenvolvimentos significativos. A atividade dos analistas tem sido notável, com a Truist Securities reduzindo seu preço-alvo para a Intellia de $90,00 para $50,00 enquanto mantém uma classificação de Compra, citando preocupações sobre a concorrência e uma perspectiva comercial moderada para seu tratamento de amiloidose ATTR. A Goldman Sachs rebaixou a Intellia para Venda com um novo preço-alvo de $9,00, refletindo preocupações sobre o cenário competitivo e a viabilidade comercial de seus tratamentos. O JPMorgan também ajustou sua posição, rebaixando a ação para Neutro e reduzindo o preço-alvo para $13,00, expressando cautela devido à falta de catalisadores imediatos. Enquanto isso, o Citi elevou seu preço-alvo para $14,00 de $12,00, mantendo uma classificação Neutra, após a confirmação da Intellia de seus planos de execução de estágio clínico para o ano.

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