A Intellia Therapeutics, Inc (NASDAQ:NTLA), pioneira em tecnologias de edição de genes, anunciou descobertas significativas de um ensaio clínico de Fase 1, mostrando a redosagem bem-sucedida de uma terapia baseada em CRISPR. O estudo revelou uma redução mediana de 90% na transtirretina sérica (TTR) após a administração de uma dose de acompanhamento de 55 mg de NTLA-2001 a doentes que receberam previamente a dose mais baixa. Esta redosagem foi bem tolerada entre os participantes.
O ensaio, parte de um esforço mais amplo para tratar a amiloidose por transtirretina (ATTR), uma doença rara e muitas vezes fatal, demonstrou o potencial da plataforma de entrega baseada em nanopartículas lipídicas não virais da Intellia. Embora o programa NTLA-2001 atualmente não planeje a redosagem no tratamento da amiloidose ATTR, a opção de redose pode ser benéfica para futuras terapias direcionadas a doenças que requerem um efeito aditivo.
A amiloidose ATTR leva ao acúmulo de proteína TTR mal dobrada, causando complicações graves em vários tecidos do corpo. O NTLA-2001 da Intellia pretende ser o primeiro tratamento único para a doença, inativando o gene TTR. Os participantes iniciais do ensaio de fase 1, que receberam uma dose mais baixa, resultando em uma redução mediana de 52%, receberam mais tarde uma dose de 55 mg após dois anos de observação. Esta dose subsequente levou a uma redução mediana de 95% em relação aos níveis basais originais no TTR sérico até o dia 28 pós-tratamento.
Os dados provisórios do ensaio têm sido promissores, com a dose de 55 mg de NTLA-2001 mostrando redução de TTR consistente, profunda e durável. Esses resultados apoiam o estudo MAGNITUDE de Fase 3 em andamento para o ATTR-CM e o estudo de Fase 3 planejado para o ATTRv-PN. Além disso, a segurança e a farmacodinâmica observadas após a redosagem alinham-se com as observadas após a dose inicial de 55 mg, com os doentes a apresentarem segurança e tolerabilidade favoráveis.
A Intellia, em colaboração com a Regeneron, lidera o desenvolvimento e comercialização do NTLA-2001. A plataforma baseada em CRISPR da empresa faz parte de uma parceria de descoberta e desenvolvimento multi-alvo destinada a fornecer novos tratamentos para doenças graves.
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