Japão aprova LIVMARLI para doenças hepáticas raras

Investing.com — A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de $2,27 bilhões e impressionante crescimento de receita de 81% nos últimos doze meses, anunciou que sua parceira, Takeda Pharmaceutical Company Limited, obteve aprovação do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão para LIVMARLI® (maralixibat) solução oral. De acordo com dados da InvestingPro, a empresa mantém uma saudável margem de lucro bruto de 76%. Este medicamento é agora o primeiro e único tratamento aprovado para prurido colestático associado à Síndrome de Alagille (ALGS) e Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC) no Japão.

A aprovação do LIVMARLI no Japão representa um marco significativo para pacientes que sofrem dessas raras doenças hepáticas colestáticas. ALGS e PFIC são distúrbios genéticos que podem causar coceira severa e danos hepáticos devido ao acúmulo de bile. O LIVMARLI, um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT), já foi aprovado em mais de 40 países para ALGS e mais de 30 países para PFIC. As ações da Mirum refletiram esse sucesso, com a InvestingPro mostrando um impressionante retorno de 84% no último ano. Assinantes podem acessar 8 ProTips adicionais e análises abrangentes no Relatório de Pesquisa Pro.

Chris Peetz, CEO da Mirum Pharmaceuticals, expressou confiança na capacidade da Takeda de causar um impacto significativo na vida dos pacientes com essas condições no Japão. A parceria entre as duas empresas começou em setembro de 2021, quando firmaram um acordo de licença exclusiva para o desenvolvimento e comercialização do LIVMARLI no Japão. Como parte do acordo, a Mirum receberá uma porcentagem das vendas líquidas anuais da Takeda.

O LIVMARLI foi aprovado nos Estados Unidos para pacientes com ALGS a partir de três meses de idade e na Europa para aqueles a partir de dois meses. Da mesma forma, para pacientes com PFIC, o medicamento é aprovado nos EUA para aqueles a partir de 12 meses e na Europa para pacientes a partir de três meses. O medicamento também está atualmente em avaliação no estudo EXPAND de Fase 3 para condições adicionais de prurido colestático.

A aprovação do LIVMARLI no Japão é baseada em um comunicado de imprensa da Mirum Pharmaceuticals, uma empresa dedicada a transformar o tratamento de doenças raras que afetam crianças e adultos. O portfólio da Mirum inclui três medicamentos aprovados e um pipeline em estágio avançado com tratamentos investigacionais para várias doenças raras. A análise da InvestingPro revela que a empresa mantém forte saúde financeira com um índice de liquidez corrente de 3,1, indicando robusta liquidez para apoiar suas iniciativas de crescimento. A saúde financeira geral da empresa é classificada como "BOA" pelo sistema de avaliação abrangente da InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Mirum Pharmaceuticals reportou lucros do quarto trimestre que não atenderam às expectativas dos analistas, com uma perda ajustada de $1,85 por ação em comparação com a perda prevista de $0,30. Apesar disso, a empresa superou as expectativas de receita, gerando $99,41 milhões, ultrapassando os $95,4 milhões previstos e marcando um aumento de 55,6% em relação ao ano anterior. Para o ano completo de 2024, as vendas líquidas totais de produtos da Mirum atingiram $336,4 milhões, acima dos $178,9 milhões em 2023, com o LIVMARLI contribuindo com $213,3 milhões. Olhando para o futuro, a Mirum forneceu orientações para 2025, projetando vendas líquidas globais de produtos entre $420 milhões e $435 milhões e antecipando fluxo de caixa positivo. A H.C. Wainwright recentemente elevou o preço-alvo das ações da Mirum para $72, mantendo a classificação de Compra, após o anúncio da Mirum de que está no caminho certo para atingir suas metas de vendas para 2025. A empresa também está avançando com seus ensaios clínicos, incluindo o estudo EXPAND de Fase 3 do LIVMARLI e o estudo VISTAS de Fase 2 do volixibat, com marcos significativos esperados nos próximos anos. Além disso, a Mirum prevê crescimento em seu portfólio de produtos de ácido biliar após a aprovação da FDA para comercializar esses produtos para condições específicas. Esses desenvolvimentos destacam os esforços contínuos da Mirum para expandir sua presença no mercado e pipeline clínico.

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