NEWTON, Mass. - A Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI), uma empresa farmacêutica focada no tratamento do câncer, anunciou mudanças no ensaio de Fase 3 SENTRY para mielofibrose, seguindo orientações da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. O ensaio agora medirá a pontuação absoluta total de sintomas (Abs-TSS) ao longo de um período de 24 semanas como um de seus endpoints co-primários, substituindo a medida anterior de 50% de melhoria na pontuação total de sintomas (TSS50).
O ensaio SENTRY, que está avaliando a eficácia do selinexor em combinação com ruxolitinib em pacientes com mielofibrose, manterá a taxa de resposta do volume do baço ≥ 35% (SVR35) como um endpoint co-primário. Os dados da Fase 1 mostraram melhorias promissoras tanto no Abs-TSS quanto no SVR35, com um aumento aproximado de duas vezes no SVR35 para quase 80% em comparação com dados históricos de monoterapia com inibidor de JAK e uma melhoria média significativa de 18,5 pontos no Abs-TSS na semana 24.
Em resposta a esses achados e para aumentar o poder estatístico do estudo, a Karyopharm está proativamente aumentando o tamanho total da amostra para aproximadamente 350 pacientes. A leitura esperada dos dados principais permanece programada para o segundo semestre de 2025.
O Dr. Raajit Rampal, um pesquisador líder na área, expressou confiança nos dados do ensaio, observando a significativa necessidade não atendida no tratamento da mielofibrose e as melhorias significativas observadas com a combinação de selinexor e ruxolitinib.
O Abs-TSS é considerado uma avaliação mais precisa da melhoria dos sintomas e é apoiado por investigadores-chave e organizações de defesa do paciente por sua relevância para as experiências dos pacientes.
A Karyopharm discutirá mais detalhes sobre o ensaio SENTRY em uma teleconferência hoje, com a participação dos Drs. Raajit Rampal e John Mascarenhas.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Karyopharm Therapeutics Inc.
Em outras notícias recentes, a Karyopharm Therapeutics Inc. enfrenta o risco de ser retirada da lista do Nasdaq Global Select Market devido ao preço de suas ações não atender ao lance mínimo por mais de um mês. Apesar disso, a empresa farmacêutica tem um período de 180 dias até 17 de março de 2025 para recuperar a conformidade. A Karyopharm também está passando por uma mudança de liderança com a renúncia de Michael Mason, o Vice-Presidente Executivo, Diretor Financeiro e Tesoureiro, efetiva em 5 de novembro de 2024.
Two empresas distintas, H.C. Wainwright e RBC Capital, revisaram as perspectivas financeiras da Karyopharm. A H.C. Wainwright ajustou o preço-alvo da empresa para 7,00 dólares, de 8,00 dólares, mantendo uma classificação de Compra e melhorando ligeiramente a estimativa de lucro por ação (EPS) para o ano fiscal de 2024. A RBC Capital, por outro lado, manteve uma classificação de ação Superar, destacando o potencial do medicamento selinexor e projetando um potencial de vendas nos EUA de 400-500 milhões de dólares.
Esses desenvolvimentos recentes indicam um período de mudança significativa para a Karyopharm Therapeutics, com esforços em andamento para recuperar a conformidade do preço das ações e encontrar um sucessor para a posição de CFO.
Insights do InvestingPro
À medida que a Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI) avança em seu ensaio de Fase 3 SENTRY para mielofibrose, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro. Apesar do foco da empresa no desenvolvimento de tratamentos promissores contra o câncer, ela enfrenta alguns desafios financeiros.
De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Karyopharm é de 125,93 milhões de dólares, refletindo sua posição atual no setor de biotecnologia. A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024 foi de 145,67 milhões de dólares, com uma notável margem de lucro bruto de 89,19%. Essa margem impressionante, destacada como uma dica do InvestingPro, sugere uma gestão eficiente dos custos de produção em relação à receita.
No entanto, os investidores devem estar cientes de que a Karyopharm atualmente não é lucrativa, com uma renda operacional de -130,95 milhões de dólares no mesmo período. Uma dica do InvestingPro alerta que a empresa está queimando caixa rapidamente, o que é uma consideração crítica para uma empresa de biotecnologia que investe pesadamente em ensaios clínicos como o SENTRY.
Por outro lado, outra dica do InvestingPro indica que os ativos líquidos da Karyopharm excedem suas obrigações de curto prazo, proporcionando alguma flexibilidade financeira enquanto persegue seus objetivos de pesquisa e desenvolvimento.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 5 dicas adicionais que podem fornecer insights valiosos sobre a saúde financeira e a posição de mercado da Karyopharm. Essas dicas adicionais podem ser particularmente úteis para investidores que buscam entender as perspectivas da empresa à medida que progride com o ensaio SENTRY e outros projetos em desenvolvimento.
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