ENCINITAS, Califórnia - A Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, recebeu a Designação de Medicamento Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) por seu tratamento experimental KIO-301, destinado a um subconjunto de doenças hereditárias da retina (IRDs), incluindo retinite pigmentosa (RP). Esta designação, anunciada hoje, posiciona a Kiora para vantagens regulatórias e de mercado significativas na União Europeia.
A designação de medicamento órfão é concedida para incentivar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e potencialmente fatais que afetam menos de 5 em cada 10.000 pessoas na UE. O KIO-301 é um fotointerruptor de molécula pequena projetado para restaurar a visão, conferindo recursos de detecção de luz às células ganglionares da retina após a degeneração do fotorreceptor em IRDs.
O diretor de desenvolvimento da Kiora Pharmaceuticals, Eric Daniels, M.D., afirmou que a designação garante pelo menos dez anos de exclusividade de mercado na Europa, além da designação de medicamento órfão já garantida nos EUA. Esses benefícios, juntamente com um processo centralizado de aprovação no mercado da UE, possíveis reduções de taxas para atividades regulatórias e assistência ao protocolo EMA, aumentam as perspectivas para o KIO-301.
O próximo estudo de Fase 2, denominado ABACUS-2, será um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado. Representa uma nova abordagem para o tratamento da perda de visão em IRDs que é independente da mutação genética, diferindo das terapias genéticas ou celulares.
Em janeiro de 2024, a Kiora firmou um acordo exclusivo de codesenvolvimento e comercialização com a Théa Open Innovation, excluindo a Ásia, para o KIO-301 no tratamento de doenças da retina. Kiora também desenvolve KIO-104 para uveíte posterior não infecciosa.
A empresa adverte que certas declarações neste anúncio são prospectivas e estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes. Isso inclui a capacidade de executar esforços de desenvolvimento e comercialização e obter aprovações regulatórias no prazo, se for o caso.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa, e o progresso de Kiora pode ser acompanhado por meio de seu site e contas de mídia social. Investidores e partes interessadas são incentivados a visitar o site da Kiora ou se inscrever para receber alertas por e-mail para obter mais informações.
Em outras notícias recentes, a Kiora Pharmaceuticals anunciou descobertas significativas do ensaio clínico ABACUS-1 em relação ao seu medicamento experimental, o KIO-301. Este medicamento demonstrou aumentar a atividade cerebral em pacientes com retinite pigmentosa, um distúrbio hereditário que afeta aproximadamente 1 em cada 4.000 indivíduos em todo o mundo. Os resultados, apresentados pelo professor Robert James Casson, indicam um aumento estatisticamente significativo na atividade dentro do córtex visual, medido por ressonância magnética funcional.
O estudo avaliou os efeitos do KIO-301 em pacientes com vários graus de visão basal. Em todos os pontos de tempo, o aumento na atividade do córtex visual foi estatisticamente significativo, correlacionando-se com melhorias relatadas anteriormente na acuidade visual e na visão funcional. O KIO-301 é um fotointerruptor de molécula pequena projetado para restaurar a sensibilidade à luz das células da retina, permitindo que elas sinalizem ao cérebro, agindo como um interruptor acionado por luz.
Após esses resultados promissores, a Kiora, em parceria com a Théa Open Innovation, planeja realizar um ensaio clínico de Fase II chamado ABACUS-2. Este estudo visa investigar mais a eficácia do KIO-301 e apoiar sua potencial aprovação para o tratamento da retinite pigmentosa. Esses desenvolvimentos representam um passo à frente no desenvolvimento de tratamentos para doenças da retina sem terapias atualmente aprovadas.
InvestingPro Insights
À medida que a Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) navega no cenário regulatório para seu tratamento inovador KIO-301, os investidores podem achar a saúde financeira da empresa e o desempenho de mercado de particular interesse. De acordo com dados do InvestingPro, Kiora possui uma capitalização de mercado de 13,37 milhões de dólares, o que reflete a avaliação atual da empresa no mercado. Os dados também mostram uma relação P/L notavelmente baixa de 2,41, sugerindo que as ações da KPRX podem estar subvalorizadas em relação aos lucros – um ponto que pode chamar a atenção dos investidores em valor.
A robustez financeira da empresa é ainda destacada por uma forte margem de lucro bruto de 68,23% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, indicando uma gestão eficiente e uma vantagem competitiva potencialmente sustentável. A margem de lucro operacional da Kiora é de 38,92%, o que demonstra a capacidade da empresa de converter vendas em lucros de forma eficaz.
As dicas do InvestingPro também revelam que a Kiora não apenas detém mais caixa do que dívidas em seu balanço, mas também possui ativos líquidos que excedem as obrigações de curto prazo, fornecendo uma proteção para necessidades operacionais ou despesas imprevistas. Além disso, os analistas preveem que a empresa será lucrativa este ano, o que se alinha com os recentes desenvolvimentos positivos da empresa e pode inspirar confiança em potenciais investidores.
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