EMERYVILLE, Califórnia - A Kyverna Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico, anunciou que recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o KYV-101, seu candidato à terapia autóloga com células T CD19 CAR, destinado ao tratamento da miastenia gravis progressiva (MG), uma doença autoimune grave.
A designação RMAT é concedida a novas terapias promissoras que demonstram potencial para atender a necessidades médicas não atendidas em condições graves. Ele oferece benefícios como reuniões mais frequentes com o FDA e envolvimento de líderes seniores de agências para agilizar os processos de desenvolvimento e revisão.
A decisão do FDA foi influenciada por resultados clínicos positivos observados em pacientes tratados com KYV-101 na Alemanha sob um programa de pacientes nomeados, que permite a administração de medicamentos não aprovados a pacientes com doenças graves.
O Dr. Srikanth Muppidi, especialista em distúrbios neuromusculares da Stanford Medicine e investigador principal do estudo KYSA-6, observou a importância da designação, destacando a abordagem em evolução para o tratamento de doenças autoimunes e a esperança de alcançar um estado livre de sintomas para os pacientes.
Peter Maag, Ph.D., CEO da Kyverna, expressou satisfação com o diálogo científico entre a empresa e o FDA, enfatizando o potencial da designação RMAT para aprimorar o desenvolvimento do KYV-101 para o benefício dos pacientes.
A miastenia gravis é caracterizada por fraqueza muscular, que pode levar à paralisia parcial, dificuldades na mastigação, deglutição, fala e problemas respiratórios. A doença é causada por anticorpos que atacam proteínas essenciais para a comunicação nervo-músculo, com sintomas geralmente se intensificando dentro de dois a três anos. Até 20% dos pacientes podem apresentar uma crise miastênica, necessitando de cuidados intensivos.
O KYV-101, que foi projetado pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) e testado em um estudo oncológico de Fase 1, está atualmente passando por testes de Fase 1/2 e Fase 2 nos EUA e na Alemanha para várias doenças autoimunes. Com 50 pacientes tratados até agora, Kyverna acredita que as propriedades únicas do KYV-101 são cruciais para o sucesso das terapias com células T CAR no tratamento de doenças autoimunes.
Esta designação RMAT é baseada em uma declaração de comunicado de imprensa da Kyverna Therapeutics e representa um passo à frente no desenvolvimento clínico de novos tratamentos para doenças autoimunes.
InvestingPro Insights
Enquanto a Kyverna Therapeutics comemora a designação RMAT para seu principal candidato a terapia, KYV-101, investidores e observadores do setor estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho de mercado da empresa. De acordo com dados recentes do InvestingPro, a Kyverna Therapeutics tem uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 282,84 milhões. Essa avaliação reflete a visão atual do mercado sobre o potencial da empresa, apesar de alguns desafios que enfrenta. Por exemplo, a relação preço/valor contábil da empresa nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024 é de 0,79, sugerindo que as ações podem estar subvalorizadas em relação aos ativos da empresa.
No entanto, as métricas financeiras de Kyverna indicam algumas áreas de preocupação. O lucro bruto da empresa no mesmo período foi negativo, em -US$ 63,69 milhões, e seu lucro operacional ajustado nos últimos doze meses também ficou no vermelho, em -US$ 79,22 milhões. Esses números destacam os desafios que a empresa enfrenta para alcançar a lucratividade, conforme também observado nas Dicas do InvestingPro. Analistas expressaram ceticismo sobre a lucratividade da empresa no curto prazo, com expectativas de queda do lucro líquido este ano.
Na frente de desempenho das ações, as ações da Kyverna experimentaram uma volatilidade significativa. O preço teve uma queda substancial no ano passado, com uma queda de 78,13% no acumulado do ano no 1º trimestre de 2024. Apesar disso, uma dica do InvestingPro aponta que os ativos líquidos da empresa excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando alguma estabilidade financeira no curto prazo.
Para investidores que buscam uma análise mais aprofundada, estão disponíveis dicas adicionais do InvestingPro, que analisam a taxa de consumo de caixa da empresa, as fracas margens de lucro bruto e o desempenho das ações em vários períodos. No total, existem mais 13 dicas do InvestingPro listadas para a Kyverna Therapeutics, que podem ser acessadas para obter mais orientações sobre as perspectivas financeiras e de mercado da empresa.
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