Dólar se reaproxima dos R$5,60 impulsionado pelo exterior após acordo entre EUA e UE
BALA CYNWYD, Pa. - A Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 166 milhões, anunciou na segunda-feira que recebeu recomendações de banco de dados de segurança da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu candidato a medicamento para ataxia de Friedreich, nomlabofusp, refinando seu cronograma para submissão do Pedido de Licença Biológica (BLA). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com índice de liquidez corrente de 7,48, embora enfrente significativa queima de caixa à medida que avança seus programas clínicos.
A empresa agora planeja submeter seu BLA buscando aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026, permitindo tempo para incluir dados de segurança recomendados tanto de adultos quanto de crianças. A FDA aconselhou a Larimar a avaliar a segurança em pelo menos 30 participantes com exposição contínua por 6 meses, incluindo um subconjunto de pelo menos 10 com exposição de 1 ano, com a maioria dos dados provenientes de participantes recebendo a dose de 50 mg. Apesar da recente volatilidade do mercado que viu as ações caírem 10% na última semana, analistas mantêm um forte consenso otimista com preços-alvo variando de US$ 10 a US$ 40.
A FDA indicou abertura para usar concentrações de frataxina (FXN) na pele como um endpoint substituto razoavelmente provável para aprovação, segundo comunicado de imprensa da empresa.
A Larimar espera divulgar dados em setembro de 2025 de seu estudo de extensão aberta (OLE), que incluirá 30-40 participantes que receberam pelo menos uma dose de nomlabofusp, incluindo aqueles com dose de 50 mg. Dados de farmacocinética inicial em adolescentes de 14 participantes também são esperados nesse momento.
A empresa relatou que alguns participantes no estudo OLE já estão em tratamento por até 15 meses com doses de 25 mg e 50 mg. O estudo foi expandido para incluir adolescentes e pacientes que não participaram anteriormente dos ensaios clínicos da Larimar.
Preparativos para um estudo global de Fase 3 estão em andamento com identificação e qualificação de locais nos EUA, Europa, Reino Unido, Canadá e Austrália. Espera-se que este estudo sirva como o ensaio confirmatório exigido sob a via de aprovação acelerada da FDA.
O nomlabofusp está sendo desenvolvido como uma potencial primeira terapia modificadora da doença para ataxia de Friedreich, uma doença genética rara.
Em outras notícias recentes, a Larimar Therapeutics tem avançado ativamente seu candidato a medicamento, nomlabofusp, com desenvolvimentos significativos em sua jornada regulatória e clínica. A empresa reportou um prejuízo líquido de US$ 28,8 milhões para o quarto trimestre de 2024, enquanto mantém uma forte posição de caixa de US$ 183,5 milhões em 31 de dezembro de 2024. A Larimar está se preparando para uma submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) até o final de 2025, com a FDA mostrando abertura para usar concentrações de frataxina na pele como endpoint substituto para aprovação acelerada. Analistas da Citizens JMP, Jones Trading, H.C. Wainwright e Citi reiteraram suas avaliações positivas para a Larimar, com preços-alvo variando de US$ 14 a US$ 21, refletindo confiança nas perspectivas da empresa.
O feedback da FDA tem sido crucial, pois reconhece a correlação entre os níveis de frataxina na pele e tecidos críticos, o que poderia abrir caminho para a aprovação do nomlabofusp. A Larimar planeja divulgar dados de seu estudo de extensão aberta em andamento em setembro de 2025, que fornecerá mais insights sobre a eficácia do medicamento. A empresa também iniciou um estudo pediátrico, com resultados esperados para setembro de 2025. Apesar de um desafio recente envolvendo um sinal de anafilaxia relacionado ao medicamento, a Citi e outras empresas permanecem otimistas devido aos desenvolvimentos regulatórios positivos.
O foco estratégico da Larimar inclui um estudo confirmatório de Fase 3 programado para começar em meados de 2025, visando recrutar 100-150 pacientes. A empresa recebeu várias designações regulatórias para o nomlabofusp, destacando seu potencial como tratamento para ataxia de Friedreich. À medida que a Larimar avança por esses marcos críticos, investidores e partes interessadas estão monitorando de perto os desenvolvimentos, que poderiam impactar significativamente a trajetória futura da empresa.
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