A Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios convulsivos, recebeu a aprovação da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para sua suspensão oral de ganaxolona. Este medicamento é indicado para o tratamento de crises epilépticas em pacientes com dois anos ou mais com transtorno de deficiência de CDKL5 (CDD), uma condição rara e grave do neurodesenvolvimento.
A aprovação na China foi apoiada pelos resultados do estudo Marigold de Fase 3, que demonstrou uma redução média significativa na frequência de convulsões motoras graves para pacientes tratados com ganaxolona em comparação com aqueles que receberam placebo. O desfecho primário do estudo foi atingido com uma redução de 30,7% versus uma redução de 6,9% no grupo placebo (p = 0,0036). Além disso, um estudo de extensão aberto mostrou uma redução média de 49,6% na frequência de convulsões ao longo de 12 meses de tratamento.
Antes dessa aprovação, nenhum tratamento para CDD havia sido autorizado na China. O Dr. Xiaoxiang Chen, CEO da Tenacia Biotechnology, que fez parceria com a Marinus para o desenvolvimento e comercialização de ganaxolona na China Continental, Hong Kong, Macau e Taiwan, enfatizou a necessidade urgente de terapias inovadoras para CDD. Ele expressou o compromisso de fornecer a primeira e única opção de tratamento para pacientes na China.
Kimberly McCormick, diretora de regulamentação e garantia de qualidade da Marinus, destacou a aprovação como um avanço significativo para pacientes com CDD e um reflexo do compromisso global da empresa em lidar com epilepsias genéticas raras.
A ganaxolona, conhecida como ZTALMY® nos EUA e na União Europeia, funciona como um modulador do receptor GABAA no cérebro e foi reconhecida por seus efeitos anticonvulsivantes. A Marinus fornece ganaxolona para todos os mercados globais sob seus acordos de colaboração.
As informações neste artigo são baseadas em uma declaração de comunicado de imprensa da Marinus Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Marinus concluiu a inscrição para seu ensaio clínico global de Fase 3 TrustTSC. Este estudo avalia a eficácia da ganaxolona oral no tratamento de convulsões associadas ao complexo de esclerose tuberosa em crianças e adultos. A Marinus busca revisão prioritária para sua apresentação planejada de um pedido suplementar de novo medicamento ao FDA em abril de 2025, com base nos dados de primeira linha do estudo TrustTSC antecipado no primeiro semestre do 4º trimestre de 2024.
Em outros desenvolvimentos, a Marinus anunciou a emissão de uma nova patente de método de uso para ganaxolona no tratamento de TSC pelo Escritório de Patentes e Marcas Registradas dos Estados Unidos, com vencimento em 2040. Esta patente fortalece a posição de propriedade intelectual da Marinus. Além disso, de acordo com a H.C. Wainwright & Co e a JMP Securities, a Marinus possui uma classificação de compra e uma classificação de desempenho superior ao mercado, respectivamente, indicando as expectativas positivas dos analistas.
InvestingPro Insights
À luz do recente sucesso regulatório da Marinus Pharmaceuticals na China, as métricas financeiras e a análise de especialistas do InvestingPro fornecem uma compreensão mais profunda da posição de mercado da empresa. Apesar das notícias positivas, a Marinus Pharmaceuticals está enfrentando desafios financeiros, conforme indicado por uma taxa significativa de queima de caixa. Os investidores devem observar que a empresa vem esgotando rapidamente suas reservas de caixa, o que pode afetar sua capacidade de sustentar as operações sem buscar financiamento adicional ou fluxos de receita.
Além disso, o desempenho das ações da Marinus Pharmaceuticals está sob pressão. Nos últimos seis meses, as ações da empresa caíram, com uma queda de 85,73%. Essa tendência ressalta a reação do mercado à saúde financeira da empresa e às preocupações com a lucratividade futura, já que os analistas não esperam que a Marinus seja lucrativa este ano. Além disso, com uma capitalização de mercado atual de US$ 76,36 milhões e uma relação preço/lucro (P/L) negativa de -0,53, a avaliação reflete o ceticismo sobre o potencial de ganhos da empresa no curto prazo.
Em uma nota mais positiva, os ativos líquidos da Marinus Pharmaceuticals excedem suas obrigações de curto prazo, o que proporciona alguma flexibilidade financeira no gerenciamento de suas operações diárias. Este é um fator crucial para uma empresa biofarmacêutica que pode enfrentar despesas e fluxos de receita imprevisíveis devido à natureza do desenvolvimento de medicamentos e aprovações regulatórias.
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