Naxitamab mostra resultados promissores em ensaio clínico fase 2 contra neuroblastoma

Publicado 03.03.2025, 09:42
Naxitamab mostra resultados promissores em ensaio clínico fase 2 contra neuroblastoma

NOVA YORK - Y-mAbs Therapeutics, Inc. (NASDAQ:YMAB), uma empresa biofarmacêutica especializada em tratamentos contra o câncer, anunciou resultados intermediários do ensaio clínico fase 2 do naxitamab em combinação com GM-CSF em pacientes com neuroblastoma de alto risco. O estudo, publicado na Nature Communications, demonstrou eficácia estatisticamente significativa e um perfil de segurança administrável para o tratamento. Com uma capitalização de mercado de $249 milhões e impressionantes margens de lucro bruto de 89%, a Y-mAbs mantém uma base financeira sólida para seus desenvolvimentos clínicos, segundo dados do InvestingPro.

O ensaio focou em pacientes com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário com doença residual nos ossos ou medula óssea. O naxitamab, um anticorpo monoclonal anti-GD2, foi administrado junto com GM-CSF, mostrando uma taxa de resposta global (ORR) de 50% entre os 52 participantes avaliados. O tratamento levou a respostas completas (CR) em 38% dos pacientes e respostas parciais (PR) em 12%. Apesar desses resultados clínicos promissores, as ações da Y-mAbs atualmente são negociadas próximas à mínima de 52 semanas de $5,28, significativamente abaixo da máxima de $20,90.

Pacientes com doença óssea avaliável apresentaram resposta de 58% no compartimento ósseo, enquanto a resposta no compartimento da medula óssea foi de 74%. O estudo relatou sobrevida global em um ano de 93% e sobrevida livre de progressão de 35%. Notavelmente, pacientes previamente tratados com anticorpos monoclonais anti-GD2 também responderam ao naxitamab, com taxa de resposta de 31% neste subgrupo.

O perfil de segurança do naxitamab foi caracterizado principalmente por eventos adversos relacionados à infusão, sendo a hipotensão o mais significativo. Dor de grau 3 foi frequentemente observada, mas tipicamente resolvida logo após a infusão.

Dr. Jaume Mora, autor principal do Centro de Câncer Pediátrico de Barcelona, destacou as evidências robustas do estudo para o tratamento da doença residual nos ossos e medula óssea, locais comuns para células quimiorresistentes nesta população de pacientes.

A Y-mAbs Therapeutics acredita que os resultados apoiam o naxitamab como uma opção importante de tratamento para pacientes com neuroblastoma de alto risco recidivado e refratário. O tratamento foi desenvolvido por pesquisadores do Memorial Sloan Kettering Cancer Center e está licenciado exclusivamente para a Y-mAbs. A empresa mantém um balanço patrimonial saudável com índice de liquidez corrente de 3,92.

O pipeline da empresa inclui outras terapias inovadoras contra o câncer, como a plataforma investigacional Self-Assembly DisAssembly (SADA) Pretargeted Radioimmunotherapy (PRIT) e anticorpos biespecíficos gerados usando a plataforma Y-BiClone. DANYELZA® (naxitamab-gqgk) é o primeiro tratamento aprovado pelo FDA para pacientes com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário nos ossos ou medula óssea após terapia prévia.

Com alvos de preço dos analistas variando de $11 a $26, significativamente acima dos níveis atuais de negociação, investidores podem acessar o relatório completo de pesquisa Pro disponível exclusivamente no InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Oppenheimer reafirmou sua classificação Outperform para a empresa com preço-alvo de $23,00, após um jantar com investidores que destacou um realinhamento estratégico. O plano da empresa de separar seus negócios Danyelza e radiofarmacêuticos visa otimizar a alocação de recursos e eficiência operacional.

Enquanto isso, a Clear Street iniciou a cobertura da Y-mAbs Therapeutics com classificação Compra e preço-alvo de $21,00. A firma enfatizou a importância do Danyelza e da plataforma SADA como principais impulsionadores do crescimento futuro no setor de radioterapia.

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