Plozasiran da Arrowhead recebe designação de terapia inovadora da FDA

A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) anunciou que a FDA concedeu a designação de Terapia Inovadora ao plozasiran para redução de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Esta rara doença genética, caracterizada por níveis extremamente elevados de triglicerídeos, pode levar a pancreatite aguda com potenciais desfechos fatais. Até o momento, não existem tratamentos aprovados pela FDA para a FCS.

A designação de Terapia Inovadora visa acelerar o desenvolvimento e revisão de medicamentos para condições graves quando evidências clínicas preliminares sugerem melhoria significativa em relação às terapias existentes. Com esta designação, o plozasiran, que também possui as designações de Medicamento Órfão e Fast Track pela FDA e de Medicamento Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos, poderá chegar aos pacientes mais rapidamente.

Ensaios clínicos demonstraram que o plozasiran reduz os triglicerídeos em 80% em relação ao valor inicial e diminui o risco de pancreatite aguda em 83% em pacientes com FCS. A empresa planeja submeter um pedido de Novo Medicamento à FDA até o final de 2024 e buscará aprovações regulatórias globalmente em seguida.

O plozasiran, um terapêutico investigacional de interferência de RNA (RNAi), atua reduzindo a produção da apolipoproteína C-III (APOC3), um regulador-chave do metabolismo dos triglicerídeos. O estudo de Fase 3 PALISADE, recentemente concluído, juntamente com outros estudos clínicos, demonstrou o potencial do medicamento na redução de triglicerídeos e outras lipoproteínas aterogênicas em pacientes com FCS e outros distúrbios lipídicos.

A Arrowhead estabeleceu um programa de acesso expandido (EAP) para que certos indivíduos com FCS recebam plozasiran enquanto ele permanece em investigação. A empresa, conhecida por desenvolver terapêuticas baseadas em RNAi, enfatiza a importância de discutir todas as opções de tratamento com um profissional de saúde.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. e não inclui nenhum conteúdo promocional ou endosso da eficácia do medicamento. A segurança e eficácia do plozasiran não foram estabelecidas, pois ainda não foi revisado ou aprovado para qualquer doença pelas autoridades regulatórias.

Em outras notícias recentes, a Arrowhead Pharmaceuticals, após a divulgação de dados abrangentes do ensaio de Fase 3 PALISADE, recebeu uma reiteração da classificação de Compra dos analistas da TD Cowen e H.C. Wainwright. O estudo, que se concentra em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), demonstrou uma redução de 83% no risco de pancreatite aguda. A robustez dos dados sugere que o medicamento ploza poderia se tornar um padrão de cuidado fundamental para o tratamento da FCS. Analistas da Citi e Piper Sandler também mantiveram suas respectivas classificações Neutra e Overweight para a Arrowhead.

A empresa prevê submeter um pedido de Novo Medicamento até o final de 2024, com um potencial lançamento do produto no ano seguinte. A Arrowhead reportou um prejuízo líquido de $170,8 milhões para o terceiro trimestre fiscal de 2024, com caixa e investimentos totalizando $436,7 milhões. Para apoiar o desenvolvimento de seu pipeline, a Arrowhead obteve um empréstimo de $400 milhões da Sixth Street.

A Arrowhead também está avançando dois candidatos de interferência de RNA, ARO-INHBE e ARO-ALK7, para as etapas finais de desenvolvimento pré-clínico para tratamento de obesidade e doenças metabólicas. Esses desenvolvimentos recentes refletem os últimos passos nos esforços contínuos da Arrowhead para melhorar os resultados dos pacientes.

Insights do InvestingPro

A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) recentemente atraiu atenção significativa devido à designação de Terapia Inovadora da FDA para o plozasiran. À medida que investidores e analistas da indústria acompanham de perto o progresso da ARWR, certas métricas financeiras e insights de analistas fornecem uma compreensão mais profunda da posição atual da empresa no mercado. De acordo com dados do InvestingPro, a Arrowhead possui uma capitalização de mercado de $2,71 bilhões, refletindo sua avaliação dentro do setor de biotecnologia.

As Dicas do InvestingPro indicam que a Arrowhead está atualmente negociando próximo à sua mínima de 52 semanas, o que pode sugerir um potencial ponto de entrada para investidores que acreditam nas perspectivas de longo prazo da empresa. No entanto, é importante notar que os analistas revisaram para baixo suas projeções de lucros para o próximo período, e não se espera que a empresa seja lucrativa este ano. Esses fatores devem ser considerados ao avaliar o potencial de investimento da ARWR.

Além disso, a receita da empresa nos últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2024 é de $19,65 milhões, com uma notável queda de receita de 92,33% em comparação com o período anterior. Isso pode ser indicativo dos desafios enfrentados na indústria ou específicos ao desenvolvimento do pipeline da empresa. Apesar desses números financeiros, os ativos líquidos da Arrowhead excedem suas obrigações de curto prazo, o que pode proporcionar alguma estabilidade financeira enquanto ela continua a investir em seu pipeline de medicamentos.

Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, há Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis na página dedicada à ARWR do InvestingPro. Esses insights podem oferecer um contexto valioso sobre a saúde financeira e o potencial de mercado da Arrowhead, especialmente enquanto a empresa navega pela fase crucial de buscar aprovação regulatória para seu promissor candidato a medicamento, o plozasiran.

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