Prime Medicine avança terapia de edição genética para deficiência de alfa-1 antitripsina

Publicado 18.03.2025, 08:56
Prime Medicine avança terapia de edição genética para deficiência de alfa-1 antitripsina

Investing.com — A empresa de biotecnologia Prime Medicine , Inc. (NASDAQ:PRME), atualmente negociada a $1,75 com uma capitalização de mercado de $223 milhões, anunciou avanços em seu programa pré-clínico de terapia de edição genética para tratar a deficiência de alfa-1 antitripsina (DAAT). De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada com base em sua avaliação de Valor Justo. A companhia revelou planos para solicitar aprovação regulatória para iniciar testes em humanos até meados de 2026.

A abordagem da Prime Medicine utiliza um sistema proprietário de entrega por nanopartículas lipídicas (LNP) para atingir com precisão e corrigir a mutação E342K no gene SERPINA1, responsável pela DAAT. Esta condição leva à diminuição dos níveis da proteína alfa-1 antitripsina (AAT), causando doenças pulmonares e hepáticas. Os estudos pré-clínicos da empresa demonstraram até 72% de correção da mutação em hepatócitos e restauração dos níveis normais da proteína AAT em um modelo de camundongo humanizado. Apesar de mostrar resultados promissores, a empresa enfrenta desafios financeiros com um EBITDA de -$196,34 milhões nos últimos doze meses e preços-alvo dos analistas variando de $6 a $19.

O LNP universal da empresa, que inclui um ligante direcionador GalNAc, demonstrou maior potência e segurança em comparação com outros LNPs em uso clínico. Em modelos de primatas não humanos, editores Prime substitutos não otimizados mostraram mais de 50% de edição genética sem efeitos fora do alvo observados.

A Prime Medicine está focando na DAAT como parte de sua franquia hepática, com expectativa de divulgar dados clínicos em 2027. A DAAT afeta aproximadamente 200.000 indivíduos nos Estados Unidos e União Europeia, sem tratamentos curativos atualmente disponíveis.

A Prime Medicine é reconhecida por sua plataforma proprietária Prime Editing, que oferece uma tecnologia de edição genética versátil e precisa. A empresa está focada no desenvolvimento de terapias genéticas curativas de dose única para uma variedade de doenças, incluindo condições hematológicas, imunológicas, oncológicas, hepáticas e pulmonares.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Prime Medicine. As declarações prospectivas da empresa estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais difiram materialmente das expectativas. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da Prime Medicine, perspectivas de crescimento e análise abrangente, confira o detalhado Relatório de Pesquisa Pro disponível no InvestingPro, que oferece análise especializada de mais de 1.400 ações americanas.

Em outras notícias recentes, a Prime Medicine tem estado em destaque com seus desenvolvimentos contínuos no setor de biotecnologia. A terapia PM359 da empresa, direcionada à doença granulomatosa crônica (DGC), tem progredido com um ensaio clínico de Fase 1/2 que começou no terceiro trimestre de 2024 nos Estados Unidos. Esta terapia recebeu tanto a designação de medicamento pediátrico raro quanto a designação de medicamento órfão, destacando seu potencial impacto nesta doença rara. A aplicação de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o PM359 foi aprovada no início deste ano, e a empresa planeja divulgar dados do ensaio em 2025.

Em termos de perspectiva financeira, o Citizens JMP reiterou a classificação de Desempenho de Mercado e manteve um preço-alvo de $10 para a Prime Medicine. O analista enfatizou a natureza de baixo risco da tecnologia de edição de células-tronco hematopoiéticas ex-vivo da empresa, que aproveita os avanços na tecnologia CRISPR. A abordagem da Prime Medicine envolve um método preciso conhecido como Prime Editing para corrigir uma mutação no gene NCF1 associada à DGC. Esses desenvolvimentos recentes refletem o compromisso da empresa em abordar necessidades médicas não atendidas no âmbito das doenças raras.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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