WARREN, N.J. - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou a apresentação de um Pedido de Novo Medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para a sepiapterina, um tratamento proposto para fenilcetonúria (PKU) em pacientes pediátricos e adultos. A aplicação abrange um espectro completo de idades e subtipos de doenças.
O NDA é apoiado por dados do estudo APHENITY de fase 3, que relatou uma redução média nos níveis de fenilalanina (Phe) no sangue de 63% entre os participantes tratados e 69% naqueles com PKU clássica. A maioria dos indivíduos no estudo alcançou o controle de Phe, com 84% atingindo níveis abaixo de 360 μmol/L, um limite de acordo com as diretrizes de tratamento. Além disso, 22% dos participantes atingiram níveis normais de Phe.
Matthew B. Klein, MD, CEO da PTC Therapeutics, afirmou que a submissão é um passo significativo para atender às necessidades médicas não atendidas de crianças e adultos com PKU nos Estados Unidos.
A submissão também inclui resultados de um estudo de extensão aberto e um subestudo de tolerância ao Fe, indicando que cerca de 60% dos indivíduos poderiam consumir proteína acima da dose diária recomendada sem níveis elevados de Fe.
A sepiapterina, anteriormente conhecida como PTC923, é um precursor sintético oral da tetrahidrobiopterina, um cofator enzimático chave envolvido na metabolização de várias substâncias biológicas. Ele está posicionado para tratar uma ampla gama de pacientes com PKU e é mais biodisponível do que o BH4 sintético administrado externamente.
A PKU é um distúrbio hereditário raro que afeta o cérebro prejudicando a quebra da fenilalanina, levando ao seu acúmulo e potencialmente causando deficiências graves e irreversíveis se não for gerenciado adequadamente. Estimativas globais sugerem que aproximadamente 58.000 indivíduos vivem com fenilcetonúria.
A PTC Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica com foco no desenvolvimento e comercialização de medicamentos para doenças raras. A estratégia da empresa inclui alavancar a experiência científica e clínica para fornecer tratamentos a pacientes com opções limitadas.
O pedido de autorização de comercialização europeia para a sepiapterina está em análise, e as submissões para o Japão e o Brasil estão previstas para o final de 2024.
A PTC Therapeutics tem feito avanços significativos em seus ensaios clínicos em andamento e compromissos regulatórios. A empresa relatou resultados provisórios encorajadores da Parte 2 do estudo de Fase 2 PIVOT-HD, que está explorando o PTC518 para o tratamento da doença de Huntington. O tratamento levou a uma redução dependente da dose na proteína huntingtina mutada no sangue periférico e no líquido cefalorraquidiano.
Vários analistas atualizaram sua posição sobre a PTC Therapeutics, com o BofA Securities elevando seu preço-alvo para US$ 32, mantendo uma classificação de baixo desempenho. O Goldman Sachs também reiterou uma classificação de venda com um preço-alvo de US$ 32.
A empresa também recebeu um impulso dos desenvolvimentos regulatórios que impactam seus outros produtos. A FDA concedeu Revisão Prioritária ao Upstaza, um candidato à terapia genética, e a Comissão Europeia decidiu não endossar uma opinião negativa sobre o Translarna, levando a ajustes nas classificações de ações da empresa e metas de preço por empresas como Jefferies e Raymond James.
InvestingPro Insights
À medida que a PTC Therapeutics avança em seu tratamento para fenilcetonúria (PKU) com a recente apresentação de um novo pedido de medicamento, os investidores estão monitorando de perto a saúde financeira e o potencial de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a PTC Therapeutics tem uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 2,49 bilhões. Apesar de um crescimento de receita de 20,39% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, os analistas expressaram preocupação com a lucratividade da empresa. O crescimento da receita é um sinal positivo da capacidade da empresa de gerar receita, mas a empresa enfrenta desafios, pois não foi lucrativa durante o mesmo período, com uma relação P/L negativa de -6,52.
Duas dicas importantes do InvestingPro para a PTC Therapeutics incluem a expectativa dos analistas de um declínio nas vendas no ano atual e a expectativa de que a empresa não será lucrativa este ano. Esses insights são particularmente relevantes para os investidores, considerando o impacto potencial da decisão da FDA no desempenho financeiro da empresa. Além disso, a PTC Therapeutics não paga dividendos aos acionistas, o que pode influenciar as decisões de investimento para aqueles que buscam renda regular de seus investimentos.
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