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RICHMOND, Calif. - A Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), uma empresa de medicina genômica com capitalização de mercado de 263 milhões USD, anunciou resultados atualizados promissores do seu estudo STAAR Fase 1/2 do isaralgagene civaparvovec (ST-920) para tratamento da doença de Fabry. Os dados, apresentados no 21º WORLDSymposium Anual em San Diego, indicam atividade enzimática sustentada e melhorias na função renal dos pacientes. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa mostraram notável resiliência com retorno de 142% no último ano, apesar de operar com significativas taxas de consumo de caixa.
O estudo mostrou que o paciente tratado há mais tempo manteve atividade elevada da alfa-galactosidase A por quase quatro anos. Além disso, os 23 pacientes com pelo menos um ano de acompanhamento demonstraram uma inclinação média positiva da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR), sugerindo melhorias notáveis na função renal, um fator-chave no prognóstico da doença de Fabry. Embora os resultados clínicos sejam promissores, a análise do InvestingPro indica que a empresa enfrenta desafios financeiros com EBITDA negativo de 117 milhões USD nos últimos doze meses.
Significativamente, todos os 18 pacientes que iniciaram o estudo em terapia de reposição enzimática (TRE) foram retirados e permanecem sem TRE. Isso sugere que o ST-920 poderia fornecer uma alternativa durável de tratamento único ao regime contínuo de TRE atualmente usado para gerenciar a doença.
A Sangamo prevê que os dados apoiarão uma via de Aprovação Acelerada, com potencial submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA esperada para o segundo semestre de 2025. A empresa também está em discussões para uma possível colaboração no ST-920.
Os dados atualizados do estudo STAAR não relataram eventos adversos que levassem à descontinuação do estudo ou mortes, e não ocorreram elevações nos testes de função hepática pós-dosagem que necessitassem de esteroides. A maioria dos eventos adversos foi de natureza grau 1-2, sugerindo um forte perfil de segurança para a terapia gênica.
Além da segurança e atividade enzimática, o estudo relatou melhorias nas medidas de qualidade de vida dos pacientes e uma diminuição nos anticorpos totais ou anticorpos neutralizantes associados à TRE na maioria dos pacientes após o tratamento com ST-920.
O estudo STAAR Fase 1/2 está agora completo em termos de recrutamento e dosagem. O FDA concordou que os dados deste estudo podem servir como base primária para aprovação sob o Programa de Aprovação Acelerada, usando a inclinação eGFR em 52 semanas como endpoint clínico intermediário.
Em outras notícias recentes, a Sangamo BioSciences tem sido foco de vários ajustes de analistas após a decisão da Pfizer de encerrar sua colaboração em uma terapia gênica para hemofilia A. A Truist Securities reduziu seu preço-alvo para a Sangamo de 7 USD para 5 USD, mantendo a classificação Compra, enquanto a H.C. Wainwright reiterou a classificação Compra e preço-alvo de 10 USD. O Wells Fargo, por outro lado, revisou seu preço-alvo para 2 USD de 3 USD, mantendo a classificação Equal Weight.
A situação financeira da Sangamo foi destacada, com saldo de caixa e equivalentes de aproximadamente 39 milhões USD no terceiro trimestre de 2024. A empresa também recebeu um pagamento inicial de 20 milhões USD de uma recente colaboração com a Astellas Pharma. No entanto, o futuro das reservas de caixa da Sangamo depende largamente de garantir uma parceria para seu tratamento da doença de Fabry.
Além do programa da doença de Fabry, o pipeline diversificado da Sangamo inclui isaralgagene civaparvovec (ST-920 ou isa-vec), um programa de terapia gênica, e STAC-BBB, uma abordagem inovadora direcionada ao sistema nervoso central. Estes desenvolvimentos recentes podem ter um impacto significativo nas perspectivas financeiras e valor das ações da Sangamo.
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