RICHMOND, Califórnia - A Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), uma empresa de medicina genômica com capitalização de mercado de 492 milhões de dólares, anunciou hoje a futura reaquisição dos direitos de desenvolvimento e comercialização do giroctocogene fitelparvovec, um candidato a terapia gênica para hemofilia A, após a decisão da Pfizer Inc. de encerrar sua colaboração. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa teve um desempenho notável das ações, com retorno de 614% nos últimos seis meses, embora enfrente desafios com a queima de caixa. A Sangamo considerará todas as opções disponíveis, incluindo buscar um novo parceiro, para avançar o programa após resultados positivos do ensaio de Fase 3.
O ensaio AFFINE, concluído em julho de 2024, atingiu seus objetivos primários e secundários principais, demonstrando a eficácia da terapia em comparação com a profilaxia padrão em pacientes com hemofilia A moderadamente grave a grave. Apesar desses resultados, a Pfizer não prosseguirá com submissões regulatórias ou comercialização, levando a Sangamo a retomar o controle do programa a partir de 21 de abril de 2025. A análise do InvestingPro revela que a empresa opera com um nível moderado de dívida, mantendo um índice de liquidez corrente de 1,35, o que pode impactar sua capacidade de avançar o programa independentemente. Assinantes podem acessar 12 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes na plataforma. A empresa expressou desapontamento, mas permanece comprometida em buscar um caminho para o promissor tratamento.
O CEO da Sangamo, Sandy Macrae, enfatizou o potencial da terapia como um tratamento transformador e a dedicação da empresa em avançar seu pipeline de medicina genômica. Embora as ações da empresa sejam negociadas próximas ao seu Valor Justo do InvestingPro, os investidores devem notar que os analistas preveem um declínio nas vendas no ano corrente, com a receita caindo 74% nos últimos doze meses para 52,29 milhões de dólares. Para insights detalhados e análise especializada, considere acessar o abrangente Relatório de Pesquisa Pro disponível no InvestingPro, cobrindo esta e mais de 1.400 outras ações dos EUA. Os projetos em andamento da Sangamo incluem um pipeline focado em neurologia e um programa de terapia gênica para Fabry, com uma potencial submissão de Pedido de Licença de Produtos Biológicos prevista para o segundo semestre de 2025.
Como parte da transição, todos os participantes do ensaio AFFINE continuarão sendo monitorados. Os resultados positivos do ensaio mostraram uma redução estatisticamente significativa nas taxas anuais de sangramento após o tratamento, com o giroctocogene fitelparvovec sendo geralmente bem tolerado.
A empresa também destacou suas parcerias com Genentech e Astellas, juntamente com discussões avançadas para seu programa de terapia gênica para Fabry, como impulsionadores de seu pipeline de medicina genômica em neurologia. Espera-se que o recrutamento para um estudo de Fase 1/2 do ST-503 para neuropatia de pequenas fibras idiopática comece em meados de 2025, e uma submissão de Autorização de Ensaio Clínico para um programa de doença priônica está planejada para o quarto trimestre de 2025, sujeito à obtenção de financiamento adicional.
A Sangamo Therapeutics concentra-se no desenvolvimento de medicamentos genômicos para doenças neurológicas graves com opções de tratamento limitadas ou inexistentes. A abordagem da empresa envolve reguladores epigenéticos de dedos de zinco e uma plataforma de descoberta de capsídeos para potencialmente abordar distúrbios neurológicos e expandir as capacidades de entrega.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e reflete as expectativas e planos atuais da Sangamo para o futuro de seu candidato a terapia gênica e projetos em andamento.
Em outras notícias recentes, a Sangamo Therapeutics fechou um acordo de licenciamento de 20 milhões de dólares com a Astellas Pharma, concedendo à Astellas uma licença mundial exclusiva para a tecnologia de capsídeo STAC-BBB da Sangamo para aplicações de terapia gênica em doenças neurológicas. Esta tecnologia, desenvolvida pela Sangamo, visa abordar os desafios associados ao tratamento de distúrbios neurológicos. O acordo pode potencialmente trazer à Sangamo até 1,3 bilhão de dólares em pagamentos de marcos e royalties escalonados sobre as vendas líquidas de produtos desenvolvidos através da colaboração.
Além disso, a Sangamo experimentou um aumento nas ações após a decisão da Roche de descontinuar seu programa de terapia gênica para hemofilia A. A Sangamo está atualmente colaborando com a Pfizer em uma terapia gênica concorrente visando a mesma condição.
Ademais, a Truist Securities elevou a classificação das ações da Sangamo de Manter para Comprar, destacando vários desenvolvimentos-chave, como um potencial pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) e Autorização de Comercialização (MAA) para uma terapia gênica de Fase 3 para Hemofilia A no início de 2025. Eles também observaram a expectativa de dados completos para o tratamento da doença de Fabry no primeiro semestre de 2025, potencialmente tornando a Sangamo um parceiro atraente para avançar o tratamento.
Por fim, durante a teleconferência de resultados do Terceiro Trimestre de 2024, a Sangamo relatou avanços significativos em seus programas de terapia gênica, incluindo progresso em seu programa para a doença de Fabry e uma colaboração com a Pfizer em um tratamento para hemofilia A. Eles estão se preparando para múltiplas submissões de BLA e receberam um pagamento de marco de 50 milhões de dólares da Genentech, indicando uma forte posição financeira.
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