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CHARLESTOWN, Mass. - A Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 405 milhões, cujas ações valorizaram mais de 21% nos últimos seis meses, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o SGT-501, uma terapia gênica direcionada à taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). De acordo com dados do InvestingPro, analistas estabeleceram preços-alvo variando de US$ 10 a US$ 20, sugerindo potencial significativo de valorização a partir dos níveis atuais. A Health Canada também aprovou o pedido de ensaio clínico da empresa para a terapia.
O SGT-501 foi desenvolvido para tratar a CPVT, uma condição cardíaca genética rara que pode causar ritmos cardíacos anormais potencialmente fatais, desencadeados por atividade física ou estresse emocional. A condição afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas globalmente e atualmente não possui terapias aprovadas pela FDA que abordem especificamente suas causas subjacentes. Com um balanço sólido mostrando mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 10,89, a Solid Biosciences parece bem posicionada para avançar seus programas clínicos.
A empresa planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1b no quarto trimestre de 2025 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SGT-501.
"Apesar de ter sido identificada há quase 50 anos, a CPVT ainda não possui terapias aprovadas pela FDA", disse Gabriel Brooks, Diretor Médico da Solid Biosciences, no comunicado à imprensa.
O SGT-501 é uma terapia gênica baseada em AAV projetada para entregar uma cópia funcional do gene da calsequestrina cardíaca humana às células do músculo cardíaco. A terapia recebeu tanto a Designação de Medicamento Órfão quanto a Designação de Doença Pediátrica Rara da FDA.
A abordagem de terapia gênica foi inicialmente desenvolvida pela Dra. Silvia Priori e pesquisadores do laboratório IRCCS ICS Maugeri na Itália. A Solid Biosciences licenciou a tecnologia em 2023 e desde então a avançou para desenvolvimento clínico.
A CPVT é principalmente causada por mutações nos genes RYR2 e CASQ2, que interrompem a regulação de cálcio nas células do músculo cardíaco. A condição é frequentemente diagnosticada em crianças e jovens adultos e pode resultar em desmaios, convulsões, parada cardíaca e morte súbita.
Este desenvolvimento expande o pipeline da Solid Biosciences além de seus programas existentes de doenças neuromusculares para incluir indicações cardíacas. Embora a empresa mantenha uma pontuação de saúde financeira geral "RAZOÁVEL" de acordo com o InvestingPro, os investidores devem observar sua rápida taxa de queima de caixa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Solid Biosciences, incluindo ProTips exclusivos e análise abrangente, explore o detalhado Relatório de Pesquisa Pro disponível no InvestingPro, cobrindo mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Solid Biosciences foi destacada por várias empresas de pesquisa por seus desenvolvimentos em terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Citi iniciou a cobertura com classificação de compra e preço-alvo de US$ 14, citando a posição promissora da empresa no mercado de DMD e o potencial de sua terapia gênica SGT-003. A firma observou que o SGT-003 não apresenta toxicidade hepática, uma vantagem significativa sobre os concorrentes. Enquanto isso, a Cantor Fitzgerald manteve sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 16, expressando otimismo após discussões com a administração da Solid Biosciences sobre dados iniciais da Fase 1/2 do SGT-003. A H.C. Wainwright também reafirmou sua classificação de Compra, enfatizando o perfil de segurança favorável do SGT-003 em comparação com o Elevidys da Sarepta Therapeutics, que enfrentou preocupações de segurança. A Truist Securities reiterou a classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 16, observando o progresso nos programas de terapia gênica da Solid Biosciences para DMD e outras condições. Além disso, a Piper Sandler ajustou seu preço-alvo para US$ 17 de US$ 20, mantendo uma classificação acima da média, após os resultados financeiros do primeiro trimestre e atualizações de negócios da Solid Biosciences. A empresa está avançando ativamente seus programas clínicos, com marcos significativos esperados para o futuro próximo.
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