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Investing.com — A Spur Therapeutics, uma empresa do portfólio da Syncona Ltd, anunciou novos dados promissores de seus programas de terapia genética para doença de Gaucher, doença de Parkinson associada ao GBA1 e adrenomieloneuropatia (AMN). Esses resultados foram apresentados na 28ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT) em Nova Orleans, EUA.
O ensaio de Fase I/II GALILEO-1 para doença de Gaucher demonstrou que o FLT201, um candidato a terapia genética baseado em vírus adeno-associado (AAV), continua proporcionando expressão enzimática durável e benefício clínico sustentado. Pacientes tratados com FLT201 mantiveram níveis enzimáticos estáveis e apresentaram melhorias nos biomarcadores da doença até 21 meses após o tratamento. Além disso, estudos pré-clínicos demonstraram atividade enzimática sustentada em primatas não humanos por mais de 3,5 anos.
Na área de pesquisa da doença de Parkinson, os dados pré-clínicos do SPR301, outro candidato a terapia genética AAV da Spur, indicaram expressão enzimática aprimorada em regiões cerebrais críticas afetadas pela doença. Isso reforça o potencial do SPR301 como um tratamento de primeira linha para a doença de Parkinson associada a mutações no GBA1.
A atualização de segurança do ensaio de Fase I/II PROPEL para AMN relatou que o SBT101, o candidato a terapia genética da Spur para esta condição, tem sido geralmente bem tolerado em todos os grupos de pacientes. Os resultados do estudo contribuem para as crescentes evidências do perfil de segurança da terapia genética no tratamento da AMN.
Chris Hollowood, CEO da Syncona Investment Management Limited e presidente da Spur Therapeutics, expressou otimismo sobre os novos dados e o próximo ensaio de Fase III do FLT201 para doença de Gaucher. Ele destacou o potencial do pipeline mais amplo, incluindo o SPR301 para doença de Parkinson associada ao GBA1.
A abordagem da Spur para terapia genética envolve a personalização dos tratamentos às necessidades únicas de cada doença-alvo. Pamela Foulds, M.D., Diretora Médica da Spur, destacou os fortes sinais de segurança e eficácia do FLT201 e os resultados promissores do programa para Parkinson. A empresa está se preparando para iniciar um ensaio de Fase III para o FLT201, reforçando a confiança em seu potencial para reduzir significativamente o impacto da doença de Gaucher.
O progresso relatado pela Spur Therapeutics é baseado em um comunicado à imprensa e reflete o compromisso da empresa em desenvolver tratamentos transformadores para pacientes com doenças graves.
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